肝母细胞瘤(hepatoblastoma)是婴幼儿时期常见的肝脏恶性肿瘤。它是由类似于胎儿性上皮性肝细胞、胚胎性细胞以及分化的间叶成分组成。尽管现在手术治疗和化疗使肝母细胞瘤患者的预后非常好，但这种具有侵袭性的肿瘤使一些年轻患者几乎没有治疗选择，他们的长期生存率也很低。

　　一项于8月28日发表于《自然通讯》(Nature Communications)上的研究报告中称，来自日本大阪大学的研究人员在先前研究的基础上，发现了一种可能是开发靶向治疗肝母细胞瘤关键的基因。

　　早在1999年，研究人员在一项研究中发现大约有90%的肝母细胞瘤患者携带一种们能名为β-catenin(β-连环蛋白)的突变基因。作为/β-catenin Wnt信号通路的一部分,β-catenin蛋白激活细胞生长和分化所需的基因。如果任其发展,β-catenin蛋白积累会导致肿瘤的形成。Wnt /β-catenin信号组件的突变会导致β-catenin积累，这在几种常见的癌症中很常见。

　　虽然在乳腺癌中有充分表征，但没有人确定GREB1实际上是Wnt /β-连环蛋白信号传导的靶标，并且其在非激素敏感性肿瘤发展中的作用未经证实。但在更详细地研究蛋白质后，研究人员明白GREB1可能是肝母细胞瘤发展的主要参与者。

　　“小鼠肝癌模型中β-连环蛋白的过度表达导致肿瘤形成和GREB1表达增加，”通讯作者Akira Kikuchi说。“如果抑制GREB1的产生，肝母细胞瘤细胞增殖减少，因此研究动物的肿瘤会相应减少。”

　　由于GREB1在细胞核中具有活性，研究人员尝试使用酰氨基桥接的核酸修饰的反义寡核苷酸来预防肿瘤形成。这些小的单链DNA分子通过与mRNA结合而特异性地干扰靶蛋白的产生。值得注意的是，GREB1靶向寡核苷酸成功地降低了GREB1的产生并抑制了肝母细胞瘤的形成。使用这种策略，科学家有望开发GREB1靶向治疗方法来专门治疗肝母细胞瘤。

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