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癌症新药:Loxo-292获FDA突破性治疗方法认定

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-09-07  作者:厚朴方舟  

癌症,这个词似乎有一种魔力,让人望而生畏。其实是因为不了解才会感到害怕,很多人觉得癌症离我们很远,从来不去关注有关癌症治疗的各种信息,治从电视剧中看到得了癌症的都去领便当了。其实癌症并不像想象中那么可怕,很多癌症是能够病愈的,尤其是早期癌症;一些晚期癌症如果治疗得当也有病愈可能,就算没有,也有很多方法可以延长生存期。今天,小编就来给大家介绍一种还在临床实验的癌症新药。

癌症新药

在去年的ASCO年会上,国外一家很小的制药公司- Loxo Oncology公司研发的LOXO-101(larotrectinib)博得了足够的眼球,原因是这个只有35个员工的小药厂,奇迹般的开发出来了LOXO-101这个震惊世界的抗肿瘤药物,针对NTRK融合的17种肿瘤的效果对比高达76%,其中有12%的患者肿瘤完全消失!让大家再次看到了靶向药的神奇。于是,毫无悬念的,这家公司火的一发不可收拾,股价涨了300%不说,制药巨头拜耳公司也与Loxo Oncology公司进行了战略合作,并预先投入4亿美金,共同推进新药物的上市。
 
癌症新药
 
今日,Loxo Oncology公司宣布,美国FDA授予该公司的在研药物LOXO-292突破性治疗方法认定,用于治疗携带RET基因变异的非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺髓样癌(MTC)患者。这款新药的效果毫不逊色于“传奇”抗癌药Loxo-101,取得了77%的总体缓解率!让更多的肿瘤患者看到了希望!
 
LOXO-292突破性治疗方法认定!
 
“突破性治疗方法”是美国食品和药物管理局(FDA)创建, 旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。获得“突破性药物”认证的药物开发能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导,保障在短时间内为患者提供新的治疗选择。
 
LOXO-292的突破性治疗方法认定是基于正在进行中的全球性临床1/2期临床试验的中期结果。在这项临床研究中,总计82名患者接受了不同剂量的LOXO-292治疗。这些患者中有49名携带RET融合阳性肿瘤,29名携带RET突变阳性MTC。他们中大多数都接受过其它蛋白激酶抑制剂的前期治疗。
 
试验结果表明,在携带RET融合阳性肿瘤的患者中,LOXO-292治疗方法的总缓解率达到77%。在携带RET突变阳性的MTC患者中,该治疗方法的总缓解率达到45%。
 
靶向RET基因变异癌症!
 
编码RET蛋白激酶的RET基因上出现的变异包括激活性点突变和融合,这些变异会导致RET信号通路过度激活和细胞不受控制地增殖。RET融合大约在2%的NSCLC,10-20%的甲状腺癌,和其它种类的癌症亚型中出现。而激活性RET点突变出现在60%的MTC中。携带RET融合的癌症和RET突变的MTC主要依靠这一激活的蛋白激酶维持它们的增殖和生存。这种依赖性称为“癌基因成瘾”,让这些肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂异常敏感。
 
LOXO-292是Loxo Oncology公司开发的口服特异性RET抑制剂。它不但能够有效抑制天然RET信号通路,而且能够抑制肿瘤细胞产生的药物抗性机制,而后者通常是限制RET抑制剂治疗方法效果的重要原因。
 
LOXO-292 LIBRETTO-001试验数据
 
LOXO-292的I期LIBRETTO研究结果显示,LOXO-292对RET融合阳性的实体瘤中表现出强大的临床活性。
 
临床设计:
 
共有82名患者接受了7组LOXO-292治疗,剂量范围从每天20mg到240mg,每天两次。该研究招募的患者均为RET融合阳性癌症患者或RET突变患者。为RET融合阳性包括38例NSCLC患者,9例甲状腺乳头状癌,2例胰腺癌。RET突变组仅包括甲状腺髓样癌患者(n = 29)。
 
试验结果:
 
在带有RET融合变异的患者中,LOXO-292的总体缓解率为77%。其中,非小细胞肺癌的总体缓解率也为77%。而在RET变异的甲状腺髓样癌中,这款在研新药的总体缓解率为45%。此外,这款新药还展现出了持久的效果。首名参与此研究的非小细胞肺癌患者,持续缓解时间已经超过了10个月。
 
癌症新药
 
癌症新药
 
每个柱子代表一位患者,一共36位患者,包括27位非小细胞肺癌(蓝色)、7位甲状腺癌(红色)和2位胰腺癌(黄色),都有RET基因融合;柱子向下代表肿瘤缩小,可以看到除了靠前根柱子,其余35根都是朝下的,代表着几乎所有的肿瘤都在缩小。
 
副作用:
 
82位患者的副作用统计结果:几乎所有的副作用都是1-2级,基本不太需要药物处理, 的三级副作用是呼吸困难,发生的比例只有1%,非常的不受威胁。
 
癌症新药
 
Alexander E. Drilon
 
“LOXO-292的活性是持久的,截至截止数据时,接近90%的患者仍在接受治疗,包括所有对治疗有反应的患者,长治疗时间超过10个月”,主要研究人员纪念斯隆凯特琳癌症中心的医学肿瘤学家Alexander E. Drilon 博士说。
 
LOXO-292带来的抗癌奇迹!
 
肺癌
 
2005年,现年64岁的梅丽莎克劳斯即将开始新的生活,因为她的孩子已经去上大学了,她想申请新工作。然而不幸的是,她被诊断患有肺癌。手术切除了部分左肺,之后她化疗了。但在2009年,她的肝脏又出现了癌症。她从那以后一直在进行多项临床试验。
 
癌症新药
 
Melissa Crouse得到了一种新的靶向抗癌药物的帮助
 
后,她进行了基因检测,发现RET融合阳性,于是幸运的入组一种针对这种遗传缺陷的新药LOXO-292试验,这让克劳斯的肿瘤迅速萎缩。
 
“我现在感觉比现在好多了,”克劳斯说。她可以自己去商店购物,帮她的女儿照看五岁的孙女。
 
当然,这样的幸运者不止克劳斯一个:
 
40岁的M女士从不吸烟,却不幸被诊断为晚期非小细胞肺癌:3线化疗后进行了全脑放疗、抗PD1抗体治疗,效果并不理想。
 
M女士走图无路的情况下接受了基因检测,发现了KIF5B-RET融合,开始接受600 mg BID靶向药 alectinib治疗(PR,7个月),由于脑转移进展增加至900mg BID,后脑转移症状严重,M女士接受了LOXO-292治疗,于是奇迹出现了,治疗两个月后,M女士肺部的病灶明显好转,脑部病灶几乎全部消失!
 
癌症新药

癌症新药

癌症新药
 
另一位52岁的肺癌患者,化疗耐药之后进行基因检测发现具有KIF5B-RET基因融合,使用LOXO292 4周之后肿瘤显著缩小。
 
癌症新药
 
甲状腺癌
 
61岁男性转移性低分化甲状腺癌;NCOA4-RET融合阳性
 
在lenvatinib后出现进展,并有呼吸急促,胸痛的症状,LOXO-292治疗八周后评估,大肿瘤减少-72%,并且患者的症状全部消失,已经重回工作岗位。
 
癌症新药
 
哪些患者适合?!
 
相信上面的数据和案例又让一些晚期患者看到了希望,但Rossy要提醒大家的是,LOXO-292目前没有上市,只是在临床阶段,虽然获得了突破性治疗方法认证,距离上市也还有不短的试验。目前,只有通过去国外参加临床试验才能用到,但Rossy建议大家先接受正规的治疗,在没有更好治疗方案的情况下可以考虑,另外,由于这款药物是针对RET基因的,所以大家做过多基因检测的患者,可以先看看是否有这个RET基因突变或者融合。没做过的可以尝试进行检测。据了解,在非小细胞肺癌里面,大约1%-2%的患者有RET基因融合,在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变,在乳头状甲状腺癌中10%的患者有RET基因融合。
 
癌症新药
 
【本文内容还在试验中,只做阅读交流】
 
参考资料
 
https://www.marketwatch.com/press-release/loxo-oncology-announces-receipt-of-breakthrough-therapy-designation-from-us-food-and-drug-administration-for-loxo-292-2018-09-05
 
https://www.onclive.com/conference-coverage/asco-2018/loxo-292-shows-impressive-response-rates-for-ret-positive-tumors
 
https://www.loxooncology.com/docs/presentations/2017_LOXO292_IASLC_Presentation.PDF

看了上面有关LOXO-292的介绍以及实验相关数据,大家对这一癌症新药是不是有了更多的了解呢?这次的临床数据让人感到非常惊艳和欣喜,可能会为以后癌症患者的治疗带来新的希望,小编也希望LOXO-292能够早日上市,为更多的癌症患者带去福音!

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