首页 > 医疗前沿资讯 > 海外前沿药物 > 【心脏病治疗】FDA批准辉瑞新药上市,治疗致命心脏疾病

【心脏病治疗】FDA批准辉瑞新药上市,治疗致命心脏疾病

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2019-05-28  作者:厚朴方舟  

今日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,美国FDA批准该公司的Vyndaqel(tafamidis meglumine)和Vyndamax(tafamidis)上市,用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)。Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂tafamidis的两种口服配方。值得一提的是,这是FDA批准的靠前款治疗ATTR-CM的治疗方法


▲图片来源:图虫创意

 

ATTR-CM是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的。TTR通常以四聚体的形式存在,当不稳定的四聚体解离后,会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬,较终引起心力衰竭。

 

ATTR-CM可以分为两类,一种为遗传型,是由于TTR基因产生突变而产生的;另一种为野生型,这些患者TTR基因上没有产生突变,但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。野生型ATTR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊,一旦确诊后,患者的中位生存期只有2-3.5年。据统计,在美国大约有10万名ATTR-CM患者,而只有1-2%的患者被确诊

 

Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂,它通过与TTR的特异性结合,稳定TTR的四聚体形态,从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性治疗方法认定。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。

 

▲Vyndaqel(图片来源:参考资料[2])

 

这一批准是基于名为ATTR-ACT的关键性3期临床试验的结果。这是一项随机双盲,含安慰剂对照的全球性临床试验,靠前次检测治疗ATTR-CM的治疗方法。ATTR-ACT试验结果表明,Vyndaqel在30个月的试验过程中,与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标(p=0.0006)

 

Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%(p=0.026),将心血管相关住院风险降低32%(p<0.0001),还可以提高患者的其它功能性指标。例如,在接受治疗后6个月,Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试(6-minute walk test)表现的衰退。

 

“辉瑞致力于将突破性治疗方法带给患者,改变他们的生活。Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对ATTR-CM患者的这一承诺,”辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说:“这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步,他们在今天之前没有获批治疗方法来治疗这一失能性的致命疾病。我们将继续与医生团体合作,增进对这一疾病的关注,较终提高ATTR-CM的发现和诊断率。”

 

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

本文由厚朴方舟编译,版权归厚朴方舟所有,转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网(www.hopenoah.com)"字样,对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者,本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇:【白血病治疗】基因治疗方法新进展,日本批准将定价约210万元白血病新药纳入医保 下一篇:【前列腺癌治疗】喜讯!前列腺癌创新治疗方法获FDA快速通道资格!

热门服务

  • 日本精密体检

    日本医疗体检综合服务平台

    高性价比的专业体检套餐

    了解详情

  • 远程视频会诊

    足不出户与国际医学专家沟通

    新型用药方案和治疗方案

    了解详情

  • 海外就医安排

    专业的一站式海外就医服务

    国外专家预约、落地安排

    了解详情

推荐阅读

日本权威医学专家

铃木健司是日本顺天堂大学附属顺天堂医院呼吸外科主任,擅长肺癌、纵膈肿瘤、转移性肺癌的诊断和治疗。铃木教授的肺癌手术经验十分丰富,是世界级的肺癌手术专家。在高难度的肺癌手术治疗方面,铃木健司教授是日本的领军者。铃木
久保田馨教授是日本医科大学呼吸科教授、日本医科大学附属医院癌症中心主任、日本医科大学附属医院化疗科主任。久保田馨教授曾在日本国立癌症中心工作二十余年,在肺癌治疗方面具有丰富的临床经验。 久保田馨教授每年做200例以上肺癌为主的恶性肿瘤诊断,和150例以上的化疗及靶向药物治疗。久保田馨教授与北东日本研究机构(NEJ)和东京癌症化疗研究会(TCOG)等机构共同参加临床试验,其中包括:NEJ01、NEJ02。久保田馨教授已发表了20余篇重要论文,其中几篇对小细胞肺癌的原因进行推论,并提出了临床研究方法。另外,他采用独自的从染色体推测的研

日本医院排名

日本顺天堂大学附属顺天堂医院

日本综合排名前列的医院

日本榊原纪念医院

日本治疗心脏病权威医院

日本东京医科大学病院

癌症医学合作基地医院

全球咨询服务热线

400-086-8008

English | 微信端

互联网药品信息服务资格证书编号:(京)·非经营性·2015·0179
厚朴方舟健康管理(北京)有限公司 版权所有 www.hopenoah.com 京ICP备15061794号 京公网安备 11010502027115号