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6岁以上患儿都可以用啦!FDA扩大罕见呼吸系统疾病适应症

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】发布时间:2019-06-26 13:57 来源:未知打印

近日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了药物Symdeko(是一种tezacaftor和ivacaftor的组合药物)的适应症,用于治疗囊性纤维化及合并某些基因突变的6岁及以上患者

 

 

▲FDA官网

 

去年FDA批准了Symdeko用于治疗具有相同特定基因突变的12岁及以上患者。但目前尚未研究Symdeko在6岁以下囊性纤维化患者中的不受威胁性和有效性。

 

 

被忽视的呼吸疾病——囊性纤维化

 

囊性纤维化是一种在患者肺部、消化道及身体其他部位产生厚厚黏液的严重遗传性疾病。它不会传染,是由囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)基因突变导致的缺陷蛋白引起。目前CFTR基因有大约2,000个已知的突变位点。 其危害极大,甚至危及生命。

 

既往认为此病在白种人中多见,亚洲人罕见。事实上,近10年国外已诊断了近50例华裔囊性纤维化患者,是既往30年的2.5倍,而且国内越来越多人报道此病,包括数例儿童囊性纤维化病例,平均发病年龄是1岁左右,而平均诊断年龄为10岁,说明既往诊断率明显被低估。

 

囊性纤维化较常见是反复的呼吸道感染;囊性纤维化影响消化系统和肺中产生粘液的腺体,也影响产生汗液和唾液的腺体,所以会出现消化不良的表现。

 

 

关于Symdeko

 

Symdeko用于治疗患有两种较常见突变类型—F508del突变,或者基于体外数据和/或临床证据证实CFTR基因中至少有一个突变,但对Symdeko中的活性成分有反应的患者,Symdeko是Vertex获得FDA批准的第3种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物

 

Symdeko对12岁及以上囊性纤维化患者的效果是基于一项III期、双盲、安慰剂对照的临床试验中进行的评估,该试验显示上述患者的肺功能及该病的其他主要症状都得到了改善,包括急性发作的次数减少(病情恶化至需要治疗)。从12岁及以上的患者推断6至12岁患者的效果,并为6至12岁患者的数据提供额外支持。

 

Symdeko扩大批准用于治疗6岁以上的囊性纤维化患者是基于一项开放标记治疗试验,其中包括70名6-12岁囊性纤维化患者进行为期24周的治疗观察,并且该结果在对12岁及以上的临床试验中有类似的不受威胁性观察。

 

 

▲图片来源图虫创意

 

 

FDA药物评估和研究中心的肺部、过敏和风湿病产品部门的代理副主任Banu Karimi-Shah表示:“数十年前,囊性纤维化患者通常预计的存活年龄为10岁,很少有人能存活至青少年时期。从那时起,对这种衰竭性疾病的广泛性研究得到了更多的治疗方法,也提高了患者的生存质量,但仍无法病愈。根据个体的基因构成,个体对某些药物的反应可能不同,因此提供多种选择非常重要。今天,对年仅6岁的儿童批准使用Symdeko是为小患儿提供了一个重要的治疗选择。 FDA仍继续致力于为未满足上述条件的患者研发、推进新的治疗方案。”


 
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