近日，美国FDA宣布批准初款治疗ALS的药物Radicava(edaravone)。该药是由MT Pharma America研发，治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)。

ALS以“渐冻人症”之名为人所熟知，它是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。据估计，美国大约有12000-15000名ALS患者，他们由于神经细胞受损或死亡，导致无法控制特定的肌肉。因此，他们的肌肉不断变弱，较终使得患者瘫痪。由于这种疾病的渐进性特性，患者的症状会不断恶化。大部分患者会在症状初次出现的3-5年内由于呼吸衰竭而死亡。尽管这项疾病异常致命，目前能够治疗它的药物却非常有限。慈善组织也于前几年举行“冰桶挑战”，呼吁社会为这种恶疾报以更多的关注，以期带来新的治疗方法。

此次获批的edaravone是一款神经保护剂，它能强效清理自由基，使神经免于氧化应激(oxidative stress)和神经元凋亡(neuronal apoptosis)，因此有望为ALS患者带来益处。先前，它已于日本上市，并曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。

“听说edaravone在日本上市治疗ALS后，我们迅速与药物的开发者接洽，讨论递交美国上市申请事宜，”FDA药物评估与研究中心神经学产品部副主任Eric Bastings博士说道：“这是多年以来美国FDA批准的ALS新治疗方法，我们很高兴能让ALS患者有全新的治疗手段。”

▲Edaravone分子结构式

在一项于日本进行的为期6个月的临床试验中，edaravone治疗ALS的效果得到了验证。试验里，137名患者被随机分为两组，一组接受edaravone，一组接受安慰剂。在研究的第24周，与对照组相比，接受edaravone治疗的患者日常运动能力的下降幅度更低。基于这一结果，FDA批准edaravone上市。

“我们相信Radicava为ALS患者带来了新希望，也彰显了MT Pharma America为美国那些生命受疾病威胁的患者带来创新治疗方法的承诺，”MT Pharma America的总裁Atsushi Fujimoto先生说道：“我们深知这款治疗方法对ALS患者的重要性，并承诺将帮助他们获得这一重要治疗手段，并使他们的开销降到较低。”

“这对于ALS患者来说是个重要的时刻。Radicava的批准让我们有望看到更多新治疗方法的问世，”ALS协会(ALS Association)的总裁兼首席执行官Barbara Newhouse女士说道：“我们向MT Pharma America和FDA的努力表示赞扬，他们用从来没有过的速度，将这款新药送到了患者手中。”

我们祝愿这款新药能改善ALS患者的生活质量，也希望更多新药能够问世，造福患者。

来源：药明康德

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