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出国看病:美国治疗急性骨髓性白血病药--Vyxeos (daunorubicin and cytarabine)

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2017-09-26  作者:厚朴方舟  

以下药物信息来自各种新闻线,出版的医学杂志文章和医疗会议介绍。

公司:

批准状态:

于2017年8月批准

具体治疗方法

新诊断的治疗相关的AML或AML与骨髓增生异常有关的变化

治疗领域








一般信息

维克斯酮是柔红霉素,蒽环类拓扑异构酶抑制剂和阿糖胞苷(核苷代谢抑制剂)的脂质体组合。

Vyxeos专门用于治疗新诊断的治疗相关急性骨髓性白血病(t-AML)或具有骨髓增生异常相关变化的AML(AML-MRC)的成人。 

Vyxos作为静脉内输注的脂质体提供。介绍的剂量方案如下:诱导:第1,3和5天以及第1和3天在90分钟内通过静脉内输注维甲酸(柔红霉素44mg / m 2和阿糖胞苷100mg / m 2)脂质体用于随后的诱导循环, 如果需要的话。巩固:在第1天和第3天通过静脉内输注90分钟,维肟(柔红霉素29mg / m 2和阿糖胞苷65mg / m 2)脂质体。 

临床结果

FDA批准

Vyxeos的FDA批准是基于一项关键的III期临床试验,评估了与新阿诊断的t-AML或AML相比,309例60岁至75岁的309例患者中,阿糖胞苷和柔红霉素(7 + 3)相比,Vyxeos的效果和不受威胁性-MRC。在Vyxeos臂,患者接受每米44mg / 100毫克2(柔红霉素和阿糖胞苷)脂质体通过在第1天,第3和感应的5(天1和3,如果需要有一个第二感应)和29mg / 65毫克90分钟输注静脉内每天2次(柔红霉素和阿糖胞苷)脂质体在第1天和第3天进行巩固。7 + 3组患者接受连续输注1-7天阿糖胞苷100mg / m 2 /天,柔红霉素60mg / m 2/天1-3天。对于巩固,阿糖胞苷在第1-5天和柔红霉素在1-2天给药。对于总生存的主要终点,Vyxeos表现出优于7 + 3治疗方案的改善。Vyxeos治疗组的中位总生存期为9.6个月,而7 + 3治疗组为5.9个月(p = 0.005; HR = 0.69 [0.52,0.90])。Vyxeos还显示出38%的完全反应率与26%的统计学显着改善; P = 0.036。总体而言,全因素30天死亡率为Vyxeos手臂6%,对照组为11%。 

副作用

与使用Vyxeos相关的不良影响可能包括但不限于以下内容:

  • 出血事件
  • 发热性嗜中性粒细胞减少症
  • 皮疹
  • 浮肿
  • 恶心
  • 粘膜炎
  • 腹泻
  • 便秘
  • 肌肉骨骼疼痛
  • 疲劳
  • 腹痛
  • 呼吸困难
  • 头痛
  • 咳嗽
  • 食欲降低
  • 心律失常
  • 肺炎
  • 菌血症
  • 畏寒
  • 睡眠障碍
  • 呕吐

行动机制

维克斯酮是柔红霉素,蒽环类拓扑异构酶抑制剂和阿糖胞苷(核苷代谢抑制剂)的脂质体组合。柔红霉素具有抗细胞毒性和细胞毒活性,其通过与DNA形成复合物,抑制拓扑异构酶II活性,抑制DNA聚合酶活性,影响基因表达调控和产生DNA损伤自由基来实现。阿糖胞苷是细胞周期相位特异性抗肿瘤药物,仅在细胞分裂的S期才影响细胞。阿糖胞苷主要通过抑制DNA聚合酶起作用。 


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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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