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美国治疗脊肌萎缩症新药SRK-015已获得FDA孤儿药认证

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-08-28  作者:厚朴方舟  

脊肌萎缩症是一种隐性遗传病,在临床上并不多见,主要发病人群是儿童,目前并没有比较好的治疗方式,只能进行预防或者治疗它的并发症:肺癌、骨骼畸形、行动障碍等。近日,一款由Scholar Rock生物技能公司开发的先导抗体候选药物SRK-015,获得了FDA孤儿药地位(ODD)认定,用于治疗脊髓性肌萎缩症,这也是初款用于脊髓性肌萎缩症治疗的药物。今天,小编就来给大家讲一下这款美国治疗脊肌萎缩症新药——SRK-015。

脊肌萎缩症新药
图源:创客贴

美国治疗脊肌萎缩症新药:关于SRK-015

SRK-015是一种首创的、选择性的肌肉生长抑素激活抑制剂。肌肉生长抑素是生长因子TGF-β超家族中的一员,主要在骨骼肌细胞中表达,能够调节和分解肌肉质量,参与介导了各种限制肌肉生长的消耗性疾病,可导致发生肌肉萎缩症。

SRK-015通过在超细胞水平抑制肌肉生长抑制素的降解功能,从而可以使更多的肌肉生长。Scholar Rock公司认为,SRK-015有望成为 能逆转或防止SMA患者肌肉萎缩的肌肉靶向治疗方法,该药具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。

Scholar Rock总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。该公司表示,将计划在2018年第二季度推动SRK-015进入 人体I期临床研究。

美国治疗脊肌萎缩症新药:什么是孤儿药?

“孤儿药”,又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

美国治疗脊肌萎缩症新药:什么是脊髓性肌萎缩症

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,又称脊肌萎缩症。该病症分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型,即婴儿型、中间型及少年型。共同特点是脊髓前角细胞变性,临床表现为进行性、对称性、肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩。

肌萎缩患者由于肌肉萎缩、肌无力而长期卧床,易并发肺炎、褥疮等,加之大多数患者出现延髓麻痹症状,给患者生命构成极大的威胁。至今本病尚无特异的有效治疗,主要治疗措施为预防或治疗严重肌无力产生的各种并发症,如肺炎、营养不良、骨骼畸形行动障碍和精神社会性问题等。

看了上述有关SRK-015的介绍,大家对这一美国治疗脊肌萎缩症新药的信息是不是有所了解了呢。SRK-015获得孤儿药认定,对脊肌萎缩症患者来说,是一种新的希望,小编也在这里希望SRK-015能够早日上市,为广大脊肌萎缩症患者带去福音。

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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