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美国治疗脊肌萎缩症新药:SRK-015已获得孤儿药资格
【本文为疾病百科知识,仅供阅读】

脊肌萎缩症是一种隐性遗传病,在临床上并不多见,主要发病人群是儿童,目前并没有比较好的治疗方式,只能进行预防或者治疗它的并发症:肺癌、骨骼畸形、行动障碍等。近日,一款由Scholar Rock生物技能公司开发的先导抗体候选药物SRK-015,获得了FDA孤儿药地位(ODD)认定,用于治疗脊髓性肌萎缩症,这也是初款用于脊髓性肌萎缩症治疗的药物。今天,小编就来给大家讲一下这款美国治疗脊肌萎缩症新药——SRK-015。
 
美国治疗脊肌萎缩症
 
美国治疗脊肌萎缩症新药:什么是孤儿药?
 
“孤儿药”,又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
 
美国治疗脊肌萎缩症
 
美国治疗脊肌萎缩症新药:脊髓性肌萎缩症简介
 
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,又称脊肌萎缩症。该病症分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型,即婴儿型、中间型及少年型。共同特点是脊髓前角细胞变性,临床表现为进行性、对称性、肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩。
 
肌萎缩患者由于肌肉萎缩、肌无力而长期卧床,易并发肺炎、褥疮等,加之大多数患者出现延髓麻痹症状,给患者生命构成极大的威胁。至今本病尚无特异的有效治疗,主要治疗措施为预防或治疗严重肌无力产生的各种并发症,如肺炎、营养不良、骨骼畸形行动障碍和精神社会性问题等。

美国治疗脊肌萎缩症
 
美国治疗脊肌萎缩症新药:关于SRK-015
 
SRK-015是一种首创的、选择性的肌肉生长抑素激活抑制剂。肌肉生长抑素是生长因子TGF-β超家族中的一员,主要在骨骼肌细胞中表达,能够调节和分解肌肉质量,参与介导了各种限制肌肉生长的消耗性疾病,可导致发生肌肉萎缩症。
 
SRK-015通过在超细胞水平抑制肌肉生长抑制素的降解功能,从而可以使更多的肌肉生长。Scholar Rock公司认为,SRK-015有望成为 能逆转或防止SMA患者肌肉萎缩的肌肉靶向治疗方法,该药具有作为单药或与现行标准护理联合用药的潜力。
 
Scholar Rock总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。该公司表示,将计划在2018年第二季度推动SRK-015进入 人体I期临床研究。
 
看了上述有关SRK-015的介绍,大家对这一美国治疗脊肌萎缩症新药的信息是不是有所了解了呢。SRK-015获得孤儿药认定,对脊肌萎缩症患者来说,是一种新的希望,小编也在这里希望SRK-015能够早日上市,为广大脊肌萎缩症患者带去福音。
 
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  • 幕内雅敏 教授

    IASGO(国际外科、消化科、肿瘤科医师协会)主席

    日本外科学会会长

    日本红十字会总医院院长

    擅长:肝胆疾病、肝胆胰移植

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