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出国看病:美国推出 RNAi治疗药物ONPATTRO™(patisiran)

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-10-31  作者:厚朴方舟  

- ONPATTRO用于治疗1期或2期多发性神经病变的遗传性转甲状腺素介导的(hATTR)淀粉样变性(hATTR淀粉样变性) -
 

世界领头的RNA干扰(RNAi)治疗公司,宣布ONPATTRO(patisiran)现已在德国上市。ONPATTRO的开发旨在满足遗传性ATTR淀粉样变性患者的严重未满足需求,这是一种毁灭性,慢性且常常致命的疾病。ONPATTRO以诺贝尔奖获奖科学为基础,是有史以来靠前个获得批准的RNAi治疗药物欧洲联盟。Alnylam计划2018年和2019年在其他市场推出ONPATTRO整个欧洲。

 

“ONPATTRO的推出 德国,在获得批准后一个多月 欧洲药品管理局,这表明了我们致力于提供创新药物的承诺,这些药物有可能改变患有hATTR淀粉样变性病的患者的生活,并且我们认识到这个患者群体中未满足医疗需求的紧迫性,“ Hannes Schmeil,国家总经理,Alnylam 德国。“到目前为止,患者在德国缺乏可能阻止疾病进展的医疗方案。ONPATTRO将为医生,患者及其家人提供新的治疗方案,我们希望这些方案能够为患者的生活带来有意义的改变,恢复他们对未来的希望。“

 

欧盟委员会决定是基于patisharan对hATTR淀粉样变性多发性神经病患者及其不受威胁性的影响的评估,如APOLLO 3期研究所证实,该研究是hATTR淀粉样变性多发性神经病患者中有史以来规模大的研究。APOLLO研究结果发表在2018年7月5日, 问题在于 新英格兰医学杂志。产品特征摘要(SmPC)包括来自APOLLO的主要和次要终点数据,以及探索性心脏终点。SmPC允许在医疗保健专业人员的监督下在家庭环境中施用patisiran,条件是患者可以很好地耐受输注。欧洲药品管理局 根据加速评估程序审查patisiran,该评估程序授予被认为对公共卫生和治疗创新有重大利益的药物。

 

关于hATTR淀粉样变性
 

遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性(hATTR)是由TTR基因突变引起的遗传性,逐渐衰弱且通常致命的疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生,通常是维生素A的载体.TTR基因突变导致淀粉样蛋白异常积聚并损伤身体器官和组织,如周围神经和心脏,导致顽固性外周感觉运动神经病,自主神经病和/或心肌病,以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性代表了一种主要的未满足的医疗需求,具有显着的发病率和死亡率,影响全世界大约50,000人。诊断后中位生存期为4。7年,生存率降低(3。4年)用于患有心肌病的患者。在欧洲,可以改变疾病进程的治疗方案是有限的,并且仍然迫切需要新型药物来帮助治疗患有hATTR淀粉样变性病的患者。
 


 

关于RNAi
 

RNAi(RNA干扰)是基因沉默的天然细胞过程,代表了当今生物学和药物开发中较有希望和快速发展的前沿之一。它的发现被称为“每十年左右发生一次重大科学突破”,并获得2006年诺贝尔生理学或医学奖的认可。通过利用我们细胞中发生的RNAi的自然生物过程,一种称为RNAi治疗方法的主要新型药物现已成为现实。小干扰RNA(siRNA),介导RNAi的分子,包含Alnylam的RNAi治疗平台,通过有效沉默信使RNA(mRNA) - 编码引起疾病的蛋白质的遗传前体 - 从而阻止它们被制造,从而在今天的药物上游发挥作用。这是一种革命性的方法,有可能改变遗传和其他疾病患者的护理。

 

关于ONPATTRO™(patisiran)
 

Patisiran,基于诺贝尔奖获奖科学,是一种静脉注射RNAi治疗剂,靶向转甲状腺素蛋白(TTR),用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性病。它被设计用于靶向和沉默特定信使RNA,可能在产生之前阻止TTR蛋白的产生。Patisiran阻断肝脏中转甲状腺素蛋白的产生,减少其在体内组织中的积累,以阻止或减缓疾病的进展。在2018年8月,patisiran收到了 美国食品和药物管理局 (FDA批准治疗成人hATTR淀粉样变性多发性神经病,以及 欧洲药品管理局 用于治疗患有1期或2期多发性神经病的成人的hATTR淀粉样变性的上市许可。

 

ONPATTRO™的药物说明重要不受威胁信息
 

输注相关反应
 

在用patisiran治疗的患者中观察到输注相关反应(IRR)。在对照临床研究中,19%的patisiran治疗患者出现IRR,而安慰剂治疗患者为9%。患有红外线的IRR较常见的症状是潮红,背痛,恶心,腹痛,呼吸困难和头痛。

 

为了降低IRR的风险,患者应在patisiran输注前至少60分钟接受皮质类固醇,对乙酰氨基酚和抗组胺药(H1和H2阻滞剂)的术前用药。在输注期间监测患者的IRR的体征和症状。如果发生IRR,可考虑减慢或中断输液并按临床指示进行医疗管理。如果输液中断,只有在症状消失后才考虑以较慢的输液速度恢复。在严重或危及生命的IRR的情况下,应停止输注并且不能恢复输注。

 

降低血清维生素A水平和介绍补充
 

Patisiran治疗导致血清维生素A水平降低。接受patisiran治疗的患者应每天口服补充约2500 IU维生素A,以减少维生素A缺乏引起的眼部毒性的潜在风险。在使用patisiran治疗期间,不应给予每天高于2500 IU维生素A的剂量以尝试达到正常的血清维生素A水平,因为血清水平不能反映体内的总维生素A. 如果发现暗示维生素A缺乏的眼部症状(例如,包括减少夜视或夜盲症,持久性眼干,眼炎症,角膜炎症或溃疡,角膜增稠剂或角膜穿孔)的患者应被称为眼科医生。

 

不良反应
 

用patisiran治疗的患者中较常见的不良反应是外周性水肿(30%)和输液相关反应(19%)。

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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