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美国白血病新靶向药 通过靶向基因变异杀死癌细胞

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-12-04  作者:厚朴方舟  

白血病是血液系统的恶性肿瘤,也属于儿童多发病,近年来因为室内装修,以及环境,饮食等等问题,导致该病越来越高发,美国也是白血病高发国家,但是美国白血病治疗预后也比较好,相对于中国,美国白血病药物种类多达20多种,而中国只有几种药物。
近日,美国食品与药物管理局(FDA)批准了一种靶向治疗新药,用于治疗有FLT3基因变异的成人复发性或难治性急性髓细胞白血病。FDA官方网站显示,该药物名为Xospata,有效成分为gilteritinib。
对肿瘤细胞进行特异性识别
白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病,也称“血癌”,分为急性白血病和慢性白血病。急性白血病发病急,病程短,若不接受治疗,患者平均生存期仅3个月左右,甚至可能在诊断数天后死亡。
美国白血病新药
目前,对其主要的治疗手段为化疗和造血干细胞移植,但临床效果显示,患者长期生存率低——60岁以下适合治疗的急性髓细胞白血病病人5年生存率仅约40%。众多该病患者中,仅有少部分能够幸运存活5年以上,治疗观察中还会时刻面临着白血病复发的风险和化疗耐药的问题,患者本身承受着痛苦的疾病折磨,其整个家庭也笼罩在难见希望的阴霾中。
常规的化疗药物无法对肿瘤细胞进行精准的特异性识别,在杀死肿瘤细胞的同时,很多身体正常细胞也被无差别攻击,可谓“杀敌一千、自损八百”。近年,随着科学研究不断进步,能准确识别肿瘤细胞的“精准打击武器”——靶向药物问世,为白血病在内的多种恶性肿瘤治疗提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因变异为靶点的精准治疗药物。
现有技能方便检测FLT3变异
有关研究提示,约25%—30%的成人急性髓细胞白血病存在FLT3基因变异。FLT3基因属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族成员,具有促进细胞增殖、抑制细胞凋亡的作用。存在FLT3基因变异的患者治效果果、预后往往不佳,即便常规治疗病情得到缓解后,其复发的可能性也比较大。
在众多基因变异中,人们发现FLT3基因变异后酪氨酸激酶活性增强,因此,针对抑制其活性的精准治疗药物,自然成为白血病治疗的又一新靶向药物。Xospata的治疗作用正是抑制酪氨酸激酶活性,从而抑制白血病细胞增殖,让部分患者获得更好的效果。
美国白血病治疗在世界处于领头地位,其白血病5年生存率高达90%,中国和美国还有一定的差距,所以现在很多人选择去美国治疗白血病

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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