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美国白血病新靶向药 通过靶向基因变异杀死癌细胞
【本文为疾病百科知识,仅供阅读】

白血病是血液系统的恶性肿瘤,也属于儿童多发病,近年来因为室内装修,以及环境,饮食等等问题,导致该病越来越高发,美国也是白血病高发国家,但是美国白血病治疗预后也比较好,相对于中国,美国白血病药物种类多达20多种,而中国只有几种药物。
近日,美国食品与药物管理局(FDA)批准了一种靶向治疗新药,用于治疗有FLT3基因变异的成人复发性或难治性急性髓细胞白血病。FDA官方网站显示,该药物名为Xospata,有效成分为gilteritinib。
对肿瘤细胞进行特异性识别
白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病,也称“血癌”,分为急性白血病和慢性白血病。急性白血病发病急,病程短,若不接受治疗,患者平均生存期仅3个月左右,甚至可能在诊断数天后死亡。
美国白血病新药
目前,对其主要的治疗手段为化疗和造血干细胞移植,但临床疗效显示,患者长期存活率低——60岁以下适合治疗的急性髓细胞白血病病人5年存活率仅约40%。众多该病患者中,仅有少部分能够幸运存活5年以上,治疗观察中还会时刻面临着白血病复发的风险和化疗耐药的问题,患者本身承受着痛苦的疾病折磨,其整个家庭也笼罩在难见希望的阴霾中。
常规的化疗药物无法对肿瘤细胞进行精准的特异性识别,在杀死肿瘤细胞的同时,很多身体正常细胞也被无差别攻击,可谓“杀敌一千、自损八百”。近年,随着科学研究不断进步,能准确识别肿瘤细胞的“精准打击武器”——靶向药物问世,为白血病在内的多种恶性肿瘤治疗提供了新的思路。Xospata正是以FLT3基因变异为靶点的精准治疗药物。
现有技术方便检测FLT3变异
有关研究提示,约25%—30%的成人急性髓细胞白血病存在FLT3基因变异。FLT3基因属于Ⅲ型受体酪氨酸激酶家族成员,具有促进细胞增殖、抑制细胞凋亡的作用。存在FLT3基因变异的患者治疗疗效、预后往往不佳,即便常规治疗病情得到缓解后,其复发的可能性也比较大。
在众多基因变异中,人们发现FLT3基因变异后酪氨酸激酶活性增强,因此,针对抑制其活性的精准治疗药物,自然成为白血病治疗的又一新靶向药物。Xospata的治疗作用正是抑制酪氨酸激酶活性,从而抑制白血病细胞增殖,让部分患者获得更好的疗效。
美国白血病治疗在世界处于领先地位,其白血病5年生存率高达90%,中国和美国还有一定的差距,所以现在很多人选择去美国治疗白血病。
 
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  • 幕内雅敏 教授

    IASGO(国际外科、消化科、肿瘤科医师协会)主席

    日本外科学会会长

    日本红十字会总医院院长

    擅长:肝胆疾病、肝胆胰移植

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