胆管癌(BTC)是一种罕见的恶性肿瘤，其中包含肝内胆管癌(ICC)、肝外胆管癌(ECC)和胆囊癌(GBC)。有统计显示，在美国每年确诊此类疾病的患者为1.6万人。这类癌症在大多数患者中共同出现的时间较晚。患者的治疗选择有限，晚期患者的中位生存期不到一年，常用化疗的客观肿瘤反应通常少于10%，且反应时间短。因此亟需有效的治疗方案。

图源：创客贴

近日，美国食品和药物管理局(FDA)授予默克M7824治疗胆管癌(BTC)的孤儿药资格。

在2018年10月份公布的M7824治疗BTC的临床数据显示，M7824在含铂化疗一线治疗后病情进展的亚洲BTC患者中具有临床活性，根据IRC评估，在接受治疗的总共30例患者中，总缓解率(ORR)为20%，并且在各种PD-L1水平患者中均观察到了缓解，缓解持续时间范围为8.3个月——13.9个月以上。10例患者(33.3%)出现3级或以上级别的治疗相关不良事件(TRAE)，较常见的TRAE为皮疹(10%)和脂肪酶升高(10%)。

关于M7824

M7824是一种研究性双功能免疫治疗方法方法，旨在将TGF-β陷阱与抗PD-L1机制结合在一个融合蛋白中。M7824设计为结合对两种免疫抑制途径的共定位阻断-靶向这两种途径旨在通过潜在地恢复和增强抗肿瘤应答来控制肿瘤的生长。M7824目前正处于实体瘤的I期研究中，并且正在进行一项研究，以研究与Pembrolizumab相比将M7824作为表达晚期NSCLC的PD-L1患者的一线治疗。这项多中心，随机，开放标签，对照研究正在评估M7824与pembrolizumab作为单一治疗方法的不受威胁性和有效性。

M7824是利用免疫系统的能力并解决难治性肿瘤极其复杂性质的新型组合方法的重要组成部分。迄今为止，已有超过670例各种实体瘤患者接受了M7824治疗。除了BTC，M7824还在实体瘤适应症中进行了研究，包括非小细胞肺癌、HPV相关肿瘤、胃肠道癌(如胃癌、食管鳞状细胞癌和食管腺癌)。

目前，M7824治疗实体瘤正处于I期临床。

什么是孤儿药？

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

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