首页 > 美国看病 > 美国新药资讯 > 治疗过度嗜睡,“first-in-class”发作性睡病新药获美FDA批准

治疗过度嗜睡,“first-in-class”发作性睡病新药获美FDA批准

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2019-08-16  作者:厚朴方舟  

  白日过度嗜睡(Excessive daytime sleepiness)是一种很常见的睡眠障碍疾病,对人的身体健康和生活质量都会造成很大的影响。今日,美国FDA批准Wakix (pitolisant)用于治疗成年发作性睡病(narcolepsy)患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix每天在早晨醒来后口服一次。值得一提的是,在美国,很多用于治疗发作性睡病的药物都属于管制药物,而Wakix是 也是 一个获得FDA批准,同时未在美国被列为管制药物的发作性睡病新药。

治疗过度嗜睡

  此次Wakix的获批,基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究试验(HARMONY 1和 HARMONY 1bis),旨在评估Wakix治疗成年发作性睡病患者EDS的效果。这些研究共招募了261名患者,随机接受Wakix、安慰剂或阳性对照药物。75%至80%的患者有猝倒病史,且患者的中位年龄分别为37岁(HARMONY 1)和40岁(HARMONY 1bis)。在这两项治疗持续八周的研究中,通过测量爱华睡眠量表(ESS)得分,证明了在Wakix在治疗EDS方面有统计学意义上的显著改善。

  Wakix是一款“first-in-class”(即同类靠前)的选择性组胺3(h3)受体拮抗剂/反向激动剂,通过一种全新的作用机制:药物会增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放,继而发挥治疗EDS的作用。Wakix由Bioprojet公司研发,于2016年在欧洲获批上市。Wakix在2010年获得FDA授予治疗发作性睡病的孤儿药资格。

Wakix是一款“first-in-class”选择性组胺3(h3)受体拮抗剂/反向激动剂

  什么是发作性睡病(narcolepsy)?

  发作性睡病是一种原因不明的神经系统慢性睡眠障碍。临床上以不可抗拒的短期睡眠发作为特点患者无法正常调节睡眠循环,导致出现嗜睡,多于儿童或青年期起病。往往伴有猝倒发作、睡眠瘫痪、睡眠幻觉等其他症状,合称为发作性睡病四联症。其中较为显著的两大症状是白天过度嗜睡(EDS)或在正常清醒时反复失控睡眠发作,以及肌肉无力突然发作(猝倒)。发作性睡病一词,由Gelineau于1880年首创,因此本病又称Gelineau综合征。

睡眠障碍

  什么是白日过度嗜睡(excessive daytime sleepiness,EDS)?

  EDS是一种常见睡眠障碍疾病,是白天无法保持清醒和警觉,是所有患有嗜睡症的人都会出现的症状。据国外资料报道EDS的发病率可高达12%。在大多数嗜睡症是由下丘脑分泌素(hypocretin,大脑中一种支持睡眠-觉醒状态稳定的神经肽)缺失引起的。病症主要表现为短暂性发病性或漫性延续性,极少数可呈规律性发病,通常非常少有阳性体征,症状比较严重嗜睡者将会出现眼睑下垂。保持身体姿态的肌张力消退和瞳孔缩小;

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

本文由厚朴方舟编译,版权归厚朴方舟所有,转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网(www.hopenoah.com)"字样,对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者,本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇:美国治疗肺结核:高耐药性肺结核新药Pretomanid获FDA批准上市 下一篇:治疗NTRK融合阳性肿瘤,FDA加速批准广谱抗癌药Rozlytrek上市

热门服务

  • 日本精密体检

    日本医疗体检综合服务平台

    高性价比的专业体检套餐

    了解详情

  • 远程视频会诊

    足不出户与国际医学专家沟通

    新型用药方案和治疗方案

    了解详情

  • 海外就医安排

    专业的一站式海外就医服务

    国外专家预约、落地安排

    了解详情

推荐阅读

美国权威医学专家

Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

美国医院排名

美国丹娜法伯癌症研究所

US News评论为儿童肿瘤治疗全美排名前列医院

波士顿儿童医院

儿童常见疾病美国综合排名权威

美国麻省总医院

《美国新闻和世界报道》评为三大美国优质医院之一

全球咨询服务热线

400-086-8008

English | 微信端

互联网药品信息服务资格证书编号:(京)·非经营性·2015·0179
厚朴方舟健康管理(北京)有限公司 版权所有 www.hopenoah.com 京ICP备15061794号 京公网安备 11010502027115号