2017年3月14日，食品和药物管理局（FDA）批准了用于治疗一些经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的彭培拉珠单抗（Keytruda®）。该药物被批准用于治疗难治性 cHL的成人和儿科患者，或三疗程以上疾病复发的患者。
 
FDA的行动使彭博罗珠单抗成为首批可用于治疗癌症儿童的免疫检查点抑制剂。该药物以前被批准用于治疗头颈部癌，黑素瘤和肺癌的成年患者。
 
根据来自单个临床试验的数据，彭博拉珠单抗加快了对新指征的批准，其中有200多名成年患者。试验中的所有患者都有多次先前治疗后已经恢复的cHL或不再对包括自体干细胞移植和/或brentuximab vedotin（Adcetris？）的治疗作出反应。FDA加速批准，FDA要求药物制造商进行进一步的研究，以证实其适应症的临床益处。

                                                                                   淋巴瘤解剖图。   信用：特雷斯温斯洛

 
没有儿科患者参加了批准所依据的临床试验。在这种情况下，FDA从成年人观察到的结果推断儿科患者的功效。
 
这是一个有点不寻常，格雷戈里·雷曼，医学博士，儿科肿瘤学家和肿瘤科学副主任在FDA血液和肿瘤产品办公室。但是，他说，该机构有权“在儿科患者中使用外推功效，特别是在成年人中也发生疾病的青少年，如cHL”。
 
从生物学的角度来看，CHL在青少年中的表现与成年人的行为大致相同，Reaman博士继续说道，疾病的过程是相似的。“由于cHL的高峰年龄发生在青春期，所以儿科患者应该被允许使用这种药物来治疗是非常有道理的。”他说。
 
NCI癌症研究中心（CCR）小儿肿瘤科（POB）主任Brigitte Widemann博士说，一般来说，检查点抑制剂“与成年癌症相比，在儿童期癌症中的活性显着降低。因此，有一些证据表明检查点抑制剂可能有益于难治性或复发性cHL的儿科患者。  
 
她补充说，POB正在参加儿童肿瘤小组协调的I / II试验，其中另外两个检查点抑制剂在儿童和青壮年患有复发性或难治性实体瘤或肉瘤。该试验是将尼莫单抗（纳武单抗®）作为单一试剂或与伊曲单抗（Yervoy？）组合进行测试。
 
在接受审批的试验中，47％的患者有部分反应，22％的患者有完全的反应。估计中位反应持续时间约为11个月。
 
一些较常见的副作用是疲劳，咳嗽，肌肉骨骼疼痛，腹泻和皮疹。大约5％的患者由于不良反应而停止治疗，26％的患者暂时停止治疗。
 
作为其批准申请的一部分，销售彭博罗珠单抗的默克公司向40名已接受该药治疗的癌症类型的儿科患者提交了不受威胁数据。FDA表示，尽管儿科患者的一些不良反应发生率较高，包括疲劳和腹痛，但经历的这些患者的副作用与成人相似。
 
美国食品和药物管理局增加了关于使用彭博拉珠单抗治疗后同种异体造血干细胞移植并发症的风险的警告，建议临床医生密切关注移植相关并发症早期证据，包括移植物抗宿主病。
 
彭博拉珠单抗是成人cHL患者的第二个检查点抑制剂。在2016年5月，该机构批准了尼泊洛溴铵治疗患者，其自身造血干细胞移植后再次出现brentuximab vedotin病，复发或恶化。
 
CCR的淋巴恶性肿瘤科的 Mark Roschewski博士说，这些患者的第二次免疫治疗方法方法药物的批准是一个积极的发展。
 
Roschewski博士说：“为患者获得更多选择总是重要的，特别是那些疾病已经不再适用于其他治疗方法。此外，研究人员现在将能够以不同的方式针对各种不同的淋巴瘤来测试这些药剂。
 
他说：“重要的是要在那里得到一种以上的药物，因为它真的是对患者生活产生大影响的组合。”

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