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出国看病:美国急性髓性白血病治疗研究进展

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2017-10-09  作者:厚朴方舟  

急性髓性白血病(acute myelogenous leukemia,AML)是髓系肿瘤的一种,WHO将髓系肿瘤分为四类,即AML以不成熟髓细胞在骨髓里聚集,以及骨髓造血抑制为特征。CMPD,慢性骨髓性增生疾病,常伴未分化的髓细胞数量的增加极度增生的骨髓象,以及外周血细胞的增加。MDS,骨髓异常增生综合症,骨髓无效造血和外周血细胞减少。MDS/MPD,骨髓异常增生/骨髓增生性疾病。美国目前AML五年总体生存率为26%;低风险AML(早期)组,五年生存率为65%。

目前急性髓性白血病治疗方法主要包括:

 

1.化疗或其他药物治疗方法。

 

2.干细胞移植,这可能与二期化疗一起使用。

 

3.临床试验。临床试验可能涉及用新药和新药组合进行治疗或干细胞移植的新方法。

 

当前急髓研究倾向于AML表观遗传学是基于某些沉默基因,从而引起或维持癌症的观念。科学家正在努力扭转的两个沉默基因过程包括:

 

1.甲基化:研究人员正在研究阻断甲基化的两种药物:阿扎胞苷(Vidaza)和地西他滨(Dacogen®)。这些去甲基化剂FDA批准用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)。这两种药物都正在作为单一药剂或与其他药物联合治疗新诊断和复发/难治性急髓 的研究。

 

2.组蛋白去乙酰化抑制剂。正在处于临床试验中研究中的组蛋白去乙酰化酶抑制剂包括丙戊酸,辛二酰苯胺异羟肟酸(SAHA)和香豆素。这些药物与阿扎胞苷或地西他滨的联合应用正处于研究中。

 

3.核苷类似物萨卡西汀对于治疗老年急髓患者试验显示有较好的结果。

 

4.与克拉屈滨相关的嘌呤类似物的Clofarabine已经显示出作为单一药物的效果, 当与低剂量阿糖胞苷联合用于治疗老年急髓患者时,研究结果显示缓解率提高。

 

5.CPX-351是脂质体载体(含阿糖胞苷和柔红霉素),治疗复发性急髓患者的研究正在进行中。

 

6.Gemtuzumab ozogamicin是将抗肿瘤抗生素加替卡西明结合于抗CD33抗体的抗体 - 药物偶联物。鉴于该药物成功治疗复发性AML老年患者,于2000年获FDA批准, 但随后研究表明该药物没有长期效果,所以又退出市场。但是因为它已经在某些患者中显示有效,又再次纳入研究中。

 

7.增强免疫反应对抗AML细胞的疫苗治疗方法是另一个研究途径。例如,在一项疫苗研究中,提取某些类型的白细胞并暴露于许多AML细胞上发现的蛋白质,称为Wilms肿瘤1蛋白质或WT1。然后将这些细胞再灌注给患者,并帮助其他免疫细胞附着白血病细胞。对这种疫苗的早期研究显示出有希望的结果,但需要进一步的研究。

 

8.CAR T细胞治疗方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法,从患者血液中提取T细胞,并在实验室中进行修饰,以使其具有被称为“嵌合抗原受体”(CARS)的特定物质,这种物质可帮助其附着于白血病细胞。然后,将细胞输给病人,这些细胞就可以靶向白血病细胞。这种技能在治疗某些类型的淋巴细胞性白血病方面表现出非常有希望的临床试验结果,目前CAR T细胞治疗方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法急髓的研究正在进行。

 

9.另一个叫做“分化治疗方法”的概念涉及研究已被批准用于治疗APL的全反式视黄酸(ATRA)的使用,以及一些类型的组蛋白去乙酰化酶抑制剂药物促进未成熟白血病细胞的生长和分化。

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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