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出国看病:美国如何治疗多发性骨髓瘤?--纪念斯隆凯特林癌症中心

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2017-12-28  作者:厚朴方舟  

多发性骨髓瘤(MM)为发生于B淋巴细胞的恶性浆细胞病。好发于中老年,但近年发病率有增高及发病年龄有提前趋势。本病误诊率很高,患者可因发热、尿改变、腰腿痛被误诊为呼吸系统感染、肾炎、骨病而延误病情。在诊治中应予足够重视。
 
 
"化疗:
较终目标是治疗多发性骨髓瘤,但目前的药物不能完全消除这种疾病。药物可以用来控制多发性骨髓瘤,如胰岛素用于糖尿病
 
Memorial Sloan Kettering的医生使用几类药物来治疗多发性骨髓瘤。这些包括蛋白酶体抑制剂,免疫调节药物和化学治疗方法。可以将两种,三种或四种药物联合使用以获得权威效果。
 
增加药物组合的数量可以提高药效。但是,这确实增加了副作用的可能性。副作用可能包括恶心,疲劳,皮疹,或更严重的情况,如呼吸困难和痉挛。Memorial Sloan Kettering的研究人员正在努力确定权威的药物组合,以及如何较有效地使用它们。
 
大多数骨髓瘤患者首​​先接受强化治疗以减轻疾病。这就是所谓的感应治疗。它通常包括药物和高剂量化疗的组合。在需要的时候,接着进行自体干细胞移植(使用自己的干细胞)。在密集阶段之后,大多数人继续维持治疗,通常只用一种药物。
 
蛋白酶体抑制剂
2003年,美国食品和药物管理局批准硼替佐米(万珂®用于多发性骨髓瘤)。蛋白酶体是在细胞中发现的酶的复合体,其通常调节去除有缺陷的蛋白质。硼替佐米阻断这种活性,这就是为什么这种药物被称为蛋白酶体抑制剂。它会导致有缺陷的蛋白质建立和死亡。对于这种效果,骨髓瘤细胞似乎比正常细胞更敏感,尽管一些健康的细胞可能会受到伤害。
 
硼替佐米是前列个被批准用于治疗已经接受过两种其他类型的化疗并且在较近的治疗后癌症仍然发展的患者的蛋白酶体抑制剂。然后,在2008年,部分由MSK研究者领导的临床试验结果显示硼替佐米在治疗初期被批准用于治疗多发性骨髓瘤,因为它被证明在这些病例中非常有效。硼替佐米通常与其他药物来那度胺和地塞米松联合使用。
 
卡非佐米(Kyprolis ®)是可用于多发性骨髓瘤患者的较新的蛋白酶体抑制剂。在MSK,卡非佐米经常被用作联合来那度胺和地塞米松的一线治疗,可以耐受这种联合用药。当硼替佐米或其他治疗方法被证实无效或多发性骨髓瘤早期治疗后复发时,卡非佐米可能有效。
 
免疫修饰药物
免疫修饰药物可用于帮助免疫系统对抗癌细胞或防止其繁殖。我们的医生使用三种免疫调节药物治疗多发性骨髓瘤:沙利度胺,来那度胺或pomalidomide。他们被视为药丸,通常与另一种药物,如地塞米松。
 
沙利度胺在二十世纪五十年代后期初次被用作镇静剂,并在妊娠期间与恶心作斗争。数十年后被发现导致出生缺陷被禁止。然而在20世纪90年代后期,癌症研究人员发现沙利度胺是治疗多发性骨髓瘤的有效方法。它帮助新诊断的人,并帮助保持骨髓瘤不再受控于疾病的人。如果疾病复发,沙利度胺也会给予多发性骨髓瘤患者。
 
来那度胺是一种更有效的沙利度胺形式。副作用少,但会引起刺痛或麻木,疲劳,皮疹,以及更严重的情况,如气促或痉挛。来那度胺是较常见的免疫调节药物。它包含在大多数初始治疗中,也用于维护。
 
Pomalidomide(Pomalyst ®)是被批准的人与多发性骨髓瘤前沿的免疫调节药物。来那度胺和其他药物停止使用可能是有效的。
 
研究人员认为,沙利度胺,来那度胺和pomalidomide帮助人体免疫系统导致癌细胞死亡,并阻止骨髓瘤细胞生长和生存在骨髓中。我们的医生使用来那度胺和低剂量地塞米松的组合治疗许多新诊断并且器官损伤有限的人。
 
化疗
化疗是一种药物或药物的组合,遍布全身,杀死癌细胞并控制其生长。您可以通过口服或静脉注射来接受化疗。
 
在MSK,您的护理团队将包括专门为您的化疗计划疾病的医疗肿瘤专家。我们的医生了解化疗方案的微妙之处。他们将个性化您的治疗,以优化其实力和大限度地减少副作用。
 
多发性骨髓瘤较常见的治疗方案包括地塞米松,化疗药物或其他类型的药物。化疗药物包括美法仑(是alkeran ®),多柔比星(阿霉素®,Rubex ®),或环磷酰胺(癌得星®,Neosar ®)。
 
干细胞移植
干细胞移植,也称为骨髓移植,可以成为治疗多发性骨髓瘤的有效部分。造血干细胞存在于骨髓中。他们可以生产各种类型的血细胞,包括白细胞,红细胞和血小板。在这个过程中,从患者或其他人那里收集造血干细胞。
 
移植类型
有两种主要类型的干细胞移植:自体移植或同种异体移植。在自体移植中,患者自身的干细胞在化疗前收集,然后在化疗完成时返回。在异基因移植中,干细胞由捐献者提供,通常是兄弟或姐妹。自体造血干细胞移植更常见于多发性骨髓瘤,但可以使用任一种类型的移植。
 
有自体或异体移植的人首先接受高剂量的化疗来杀死癌细胞。两天后,干细胞被注入血液。这个程序类似于输血。在接下来的几天里,移植的干细胞到达骨髓,在那里它们生长并发育成新的成熟的血细胞,包括红细胞,白细胞和血小板。
 
通常需要几个星期才能补充所有的成熟血细胞。在此期间,采取特殊措施保护病人免受感染和出血。干细胞移植可能需要长达三个星期在医院。完全恢复需要几个月时间。
 
成功的自体和异体移植为患者提供新的健康的骨髓。同种异体移植也给患者提供了一种新的免疫系统,这种免疫系统来源于供体干细胞,可能有助于预防癌症。
 
干细胞移植结果
高剂量化疗联合干细胞移植是骨髓瘤患者的标准治疗方法。它已被证明延长生存。在选择对诱导治疗反应非常好的人群中,自体移植可以推迟到晚些时候。
 
在Memorial Sloan Kettering,我们致力于改善接受干细胞移植治疗多发性骨髓瘤患者的成果。大多数在MSK接受干细胞移植的人恢复得非常好。
实际上,2012年美国“国家骨髓捐献者”项目的一项独立研究显示,MSK显着超过了同种异体骨髓移植患者一年生存率的预测。
 
另外,我们开发了新的生长因子和其他药物来增加可用于收集的干细胞的数量。这增加了移植后成功结果的机会。"
 

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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