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麻省总医院渐冻症治疗新进展:高剂量他莫昔芬可显著改善ALS疾病进展

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】2020-06-15作者:厚朴方舟浏览次数:0

  肌萎缩侧索硬化(ALS)也被称为渐冻症,这是一种很罕见的进行性神经退行性疾病,会影响大脑和脊髓的神经细胞,临床上表现为骨骼肌肉萎缩、无力、甚至因呼吸麻痹而死亡。目前对于仅有利鲁唑和依达拉奉两种药物获得美国FDA批准用于ALS患者的治疗。

  自1993年初个发现与ALS相关的基因以来,美国麻省总医院一直走在国际ALS研究的前沿。除了前文提到的CENTAUR 2期临床试验(点击链接了解),2019年10月《Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration 》杂志发表了另一项来自麻省总医院的研究报告,报告称高剂量的他莫昔芬相对于安慰剂可以明显改善ALS患者的疾病进展。

  针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的多种研究药物正在研发中。为了加快药物开发,新的II期研究设计被用于确定哪些化合物应该进入后期试验。

  II期试验使用分级和选择范式进行,在该随机试验中,在有限样本量下对多种治疗进行比较,并选择最佳治疗方案进行后续疗效试验。在随访结束时,将根据主要疗效的数字优势对治疗进行排名,而不考虑两者之间统计学或临床意义上的任何差异。该研究设计可减少样本量,并加快进行最终试验的速度。

  研究方法

  研究人员在美国的9个中心进行了一项随机,双盲,双虚拟选择试验。资格标准包括在入组前不超过36个月确诊ALS,并且慢肺活量(SVC)≥50%。所有参与者未服用利鲁唑或服用稳定剂量。

  在2011年3月至2012年3月之间,有60名患者被随机分配至治疗组和安慰剂组:

  肌酸30克/天(CRE,安慰剂组)

  他莫昔芬40毫克/天(T40治疗组)

  他莫昔芬80毫克/天(T80治疗组)

  在38周的治疗阶段(包括3周的剂量滴定)结束之后,对患者进行了28天的随访。

  安全性

  与T80和T40相比,CRE与可能与研究药物有关的不良事件发生率显着相关(P = 0.02)。

  就特定的不良事件而言,各组之间的显着差异是CRE引起的肌肉痉挛发生率更高,T80引起的潮热和肺炎发生率更高。两种研究药物均无死亡相关。

  试验结果

  该试验的主要终点是ALS功能评定量表(修订版)的平均得分下降。在针对发作部位和诊断延迟对基线SVC进行调整后,T80组表现最佳(每月-0.80分,而T40为-0.84,CRE为-0.85)。

  通过手持式测力仪和肢体等距力量精确测试,T80组的肌肉力量下降速度也最慢。因此,T80被宣布为试验的优胜者。

  美国麻省总医院ALS平台试验

  麻省总医院正与东北肌萎缩性侧索硬化症联盟合作,开发另一种新型临床研究——肌萎缩性侧索硬化症的平台试验。像选择试验一样,平台试验测试多种药物,但所有药物都与一种普通安慰剂进行比较,并分别判断每种药物的疗效。

  此外,该平台可以永久地添加或减少药物,并允许对设计进行较小的修改,以增加试验的灵活性,如测试治疗特异性生物标记的能力。因此,随着时间的推移,平台试验可以适应新的治疗方法和新的护理标准。

  参考文献:

  https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1560

  审核:麻省总医院

 
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