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麻省总医院渐冻症治疗新进展:高剂量他莫昔芬可显著改善ALS疾病进展

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2020-06-15  作者:厚朴方舟  

      肌萎缩侧索硬化(ALS)也被称为渐冻症,这是一种很罕见的进行性神经退行性疾病,会影响大脑和脊髓的神经细胞,临床上表现为骨骼肌肉萎缩、无力、甚至因呼吸麻痹而死亡。目前对于仅有利鲁唑和依达拉奉两种药物获得美国FDA批准用于ALS患者的治疗。

渐冻症

图源:摄图网

      自1993年初个发现与ALS相关的基因以来,美国麻省总医院一直走在国际ALS研究的前沿。除了前文提到的CENTAUR 2期临床试验(点击链接了解),2019年10月《Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration 》杂志发表了另一项来自麻省总医院的研究报告,报告称高剂量的他莫昔芬相对于安慰剂可以明显改善ALS患者的疾病进展。

      针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的多种研究药物正在研发中。为了加快药物开发,新的II期研究设计被用于确定哪些化合物应该进入后期试验。

      II期试验使用分级和选择范式进行,在该随机试验中,在有限样本量下对多种治疗进行比较,并选择理想治疗方案进行后续疗效试验。在随访结束时,将根据主要疗效的数字优势对治疗进行排名,而不考虑两者之间统计学或临床意义上的任何差异。该研究设计可减少样本量,并加快进行试验的速度。

  研究方法

      研究人员在美国的9个中心进行了一项随机,双盲,双虚拟选择试验。资格标准包括在入组前不超过36个月确诊ALS,并且慢肺活量(SVC)≥50%。所有参与者未服用利鲁唑或服用稳定剂量。

      在2011年3月至2012年3月之间,有60名患者被随机分配至治疗组和安慰剂组:

      肌酸30克/天(CRE,安慰剂组)

      他莫昔芬40毫克/天(T40治疗组)

      他莫昔芬80毫克/天(T80治疗组)

      在38周的治疗阶段(包括3周的剂量滴定)结束之后,对患者进行了28天的随访。

  安全性

      与T80和T40相比,CRE与可能与研究药物有关的不良事件发生率显着相关(P = 0.02)。

      就特定的不良事件而言,各组之间的显着差异是CRE引起的肌肉痉挛发生率更高,T80引起的潮热和肺炎发生率更高。两种研究药物均无死亡相关。

  试验结果

      该试验的主要终点是ALS功能评定量表(修订版)的平均得分下降。在针对发作部位和诊断延迟对基线SVC进行调整后,T80组表现较佳(每月-0.80分,而T40为-0.84,CRE为-0.85)。

      通过手持式测力仪和肢体等距力量精确测试,T80组的肌肉力量下降速度也较慢。因此,T80被宣布为试验的优胜者。

  美国麻省总医院ALS平台试验

渐冻症进展

图源:美国麻省总医院

      麻省总医院正与东北肌萎缩性侧索硬化症联盟合作,开发另一种新型临床研究——肌萎缩性侧索硬化症的平台试验。像选择试验一样,平台试验测试多种药物,但所有药物都与一种普通安慰剂进行比较,并分别判断每种药物的疗效。

      此外,该平台可以持续地添加或减少药物,并允许对设计进行较小的修改,以增加试验的灵活性,如测试治疗特异性生物标记的能力。因此,随着时间的推移,平台试验可以适应新的治疗方法和新的护理标准。


      参考文献:

      https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1560

      审核:麻省总医院

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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