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出国就医:无法行走的多发性骨髓瘤患者如何重新站起来?

一年前,Kelly Lamphere的多发性骨髓瘤治疗已经没有效果了,她的双腿因为癌症而变得很虚弱,只能依靠轮椅和助行器行走。如今,经过CAR-T细胞治疗,Lamphere病得到了很好的控制,现在她可以重新站起来独立行走!

病情恶化迅速

2017年的大部分时间里,47岁的Lamphere不确定她自己还剩下多少时间。多年来,通过多种化疗方案和2009年的干细胞移植她的病情一直都还算稳定,可现在她病情发展得越来越快,已超越她的治疗效果。

癌症在她的骨髓里积聚,以至于四处走动都很痛苦。Lamphere家住在纽约锡拉丘兹的郊外,附近的医生在为她积极努力寻求治疗方法,可是很不幸,她已经别无选择。

意外获得丹娜法伯的CAR-T临床试验机会

天无绝人之路!

2017年8月,Lamphere接到一个电话,这一切都被改变了。

Lamphere应邀参与美国丹娜法伯癌症研究所的Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心和LeBow骨髓瘤治疗学研究所的临床试验。

受试者需要接受CAR-T细胞疗法,这是一种免疫疗法,使用特殊修饰的T细胞(身体抵御疾病的防御系统的一部分)来攻击癌症。

丹娜法伯的肿瘤科医生Robert Schlossman,也是当时Lamphere的主治医生,并无法保证CAR T细胞治疗一定有效。 这需要她离开家并前往波士顿几个月,因为需要住院的。

尽管如此,鉴于她不断恶化的病情,他认为这是值得的。

“我的病已经完全失控,丹娜法伯癌症研究所认为这是我最好的选择,”作为两名青少年的母亲Lamphere说, “也许这将会是我能够看到孩子长大的唯一机会也是最后一次机会。”

她和丈夫Chad一起去了波士顿,进行了一系列的筛选,以确保她有资格参加试验。

作为试验的第一步,每个研究参与者的T细胞都会从他们的血液中被分离出来,之后对T细胞进行基因工程改造以产生称为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质。 试验负责人希望,经过修饰的T细胞一旦重新注入血液,就能利用CAR蛋白更好地识别和消灭癌细胞。

CAR-T细胞疗法是一个漫长的过程,存在明显副作用的风险。在Lamphere的案例中,她出现了神经系统方面的副作用,需要留在重症监护病房一段时间。她的丈夫和她一起住在波士顿,她的孩子和父母也都去过,但是她错过了儿子杰克的整个足球赛季。

“Kelly确实经历了治疗方面的一些挑战,”Heidi DiPietro(RN,BSN)说,她和丹娜法伯的研究护士Kristen Cummings一起负责这项临床试验。“好消息是,通过临床试验,我们更多地了解了如何最好地管理患者及其副作用,包括让神经病学家参与到每一个案例中。”

竟奇迹般地重新站起来了

对于Lamphere来说,由Lipper中心的基础和矫正科学的主任,肿瘤学家Nikhil Munshi博士领导的这项试验迄今为止都是成功的。

她的多发性骨髓瘤再次平静了下来,她和家人一起回到锡拉丘兹。当今年春天她来到丹娜法伯癌症研究所进行三个月后的复查时,既不需要助行器也不需要轮椅

“这项研究强调了CAR T细胞治疗骨髓瘤的巨大潜力,”Munshi博士说。 “Lamphere女士案例中的出色表现说明了免疫治疗的力量,这使她能够在提高生活质量的同时再次像正常人一样走动。”

对Lamphere来说最重要的是,她不再错过任何孩子的体育赛事。最近,她观看她女儿Chelsea的接力队在高中田径比赛中冲刺获得胜利,并提出了一个令人耳目一新的抱怨。

“等待几个小时,就是为了看她跑两分钟,”她笑着说, “这两年,身上的多发性骨髓瘤对我完全没有任何影响。”

我们祝贺Nikhil Munshi博士团队的研究者,同时也希望CAR-T细胞疗法能够造福更多患者。

参考来源:

http://blog.dana-farber.org/insight/2018/06/car-t-cell-clinical-trial-multiple-myeloma-patient-back-feet/

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  • 幕内雅敏 教授

    IASGO(国际外科、消化科、肿瘤科医师协会)主席

    日本外科学会会长

    日本红十字会总医院院长

    擅长:肝胆疾病、肝胆胰移植

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