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治疗遗传性代谢病!美FDA授予脐带血干细胞疗法再生医学先进疗法资格
【本文为疾病百科知识,仅供阅读】

  近日,生物技术公司Magenta Therapeutics宣布,该公司研发的一次性细胞疗法MGTA-456被美国食品和药物管理局(FDA)授予再生医学先进疗法资格(RMAT)。该疗法用于治疗多种遗传性代谢紊乱疾病。

MGTA-456被美国FDA授予再生医学先进疗法资格

  MGTA-456是一种一次性的细胞疗法。该疗法通过扩增脐带血中所含干细胞的数量,为无法找到合适匹配供体的患者提供足够数量的理想匹配健康干细胞。MGTA-456旨在通过提供高剂量的干细胞来治疗遗传性代谢紊乱疾病。这些干细胞可以在患者体内再生并匹配良好的新免疫系统。早期临床结果显示,与传统的脐带血移植治疗比较,这种新疗法产生的干细胞数量显著增加。

  目前,Magenta公司正在开发MGTA-456作为一种治疗多种遗传性代谢疾病的疗法。其正在开展的一项II期研究,以期评估MGTA-456治疗年龄大于6个月的Hurler综合征、脑肾上腺白质营养不良(cALD)、异染性白质营养不良(MLD)或球细胞白质营养不良(GLD)患者。

MGTA-456作为一种治疗多种遗传性代谢疾病的疗法

  之前公布的该研究中,接受治疗的前5例患者随访6个月的结果显示出快速且持续的疾病受益迹象,这在治疗这些疾病的其他研究性药物中是不曾出现的:

  (1)Hurler综合征患者在治疗后最早在第42天,血液中先前缺乏的酶水平恢复正常,治疗6个月后有毒代谢物继续减少;

  (2)cALD患者治疗后最早在第28天,磁共振成像(MRI)显示脑内炎症消退,治疗6个月后神经功能评分稳定,提示病情进展已被阻止,Loes评分(量化MRI发现的脑异常和萎缩严重程度的方法)在6个月时也保持稳定;

  (3)所有5例可评估患者都得到了FDA统一的中性粒细胞移植的主要终点。

  Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。该公司CMO John Davis表示:“此次RMAT资格认定是基于我们迄今为止提供的令人鼓舞的临床数据,是对MGTA-456治疗遗传性代谢紊乱患病儿童变革性、挽救生命潜力的认可。我们期待着与FDA密切合作,以期通过正在进行的II期研究迅速推进MGTA-456,并在2020年将其推进至潜在的关键性研究。”

Magenta Therapeutics

  什么是再生医学先进疗法认定?

  再生医学先进疗法(RMAT)认定在2016年12月签署通过的《21 世纪医药法案》中创建,有资格获得 RMAT 认定的产品必须符合以下条件:

  再生医学疗法定义为细胞治疗、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品,或使用这些疗法或产品的任何组合产品,那些仅根据《公共卫生服务法案》第 361 节和 21 CFR 1271 部分监管的产品除外。

  用于治疗、缓解、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症;并且有初步临床证据表明有潜力解决疾病或病症未满足的医疗需求。

 
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  • 幕内雅敏 教授

    IASGO(国际外科、消化科、肿瘤科医师协会)主席

    日本外科学会会长

    日本红十字会总医院院长

    擅长:肝胆疾病、肝胆胰移植

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