帕金森是一种老年人的高发病症，号称“不死的癌症”，主要表现就是静止性震颤和行动迟缓。尽管随着科学的发展，我们已经“消灭了”很多疾病，但是帕金森却一直没有比较好的解决方法。随着全球人口老龄化程度的加深，帕金森患者人群也越来越庞大。近日，美国国立卫生研究院旗下国立神经学疾病与中风研究所（NINDS）资助的研究所的新研究发现了有关帕金森的关键基因，将有望对后续治疗有着很大的影响，快来一起看看吧！ 

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，在全世界范围内大约影响了1000万人。我们对于它的病因还不是非常了解，但一般的理论认为它受到了遗传与环境的共同影响。2004年，一群科学家们在帕金森病的遗传学根源上做出了重大突破。他们发现一条叫做LRRK2的基因一旦发生突变，就会提高帕金森病的发病风险。然而，只有3%-4%的帕金森病患者携带有这种突变，因此科学家们认为对于广大的帕金森病人群来说，还有其他的神秘病因未经揭晓。

但这项前沿研究，则让我们重新审视过去的看法。在研究中，科学家们先是设计了一种分子，让它能与激活的LRRK2蛋白结合，并发出红色荧光。随后，他们在器官捐献者的大脑中进行分析，寻找哪些部位存在激活的LRRK2。
 

▲在特发性帕金森病患者中，LRRK2得到了激活（图片来源：《Science Translational Medicine》）

研究发现了一个意想不到的结果：在帕金森病患者中，LRRK2蛋白在多巴胺能神经元里高度活跃。相反，在健康人中，并不存在这一现象。有趣的是，这些LRRK2蛋白都没有发生突变。也就是说，过去我们对LRRK2基因的功能只是一知半解。它的突变固然会增加帕金森病的风险，但它本身可能也参与到了帕金森病的发病中，甚至都不需要LRRK2蛋白出现变异。

那么，这些LRRK2蛋白和帕金森病之间，究竟有怎样的联系呢？它又会带来怎样的发病机制？进一步的研究，则将它与另一种关键的帕金森病蛋白——α-突触核蛋白联系到了一起。在帕金森病患者中，α-突触核蛋白的积聚会导致一种叫做“路易小体”的结构的产生，这正是帕金森病的标志之一。而在小鼠模型中，LRRK2蛋白的激活，会让细胞难以清除α-突触核蛋白，导致后者的积聚。有趣的是，倘若使用正在研发中的LRRK2抑制剂对小鼠进行治疗，则能预防α-突触核蛋白的积聚。

▲LRRK2抑制剂减少了α-突触核蛋白的积聚（图片来源：《Science Translational Medicine》）

“这个发现对帕金森病来说非常重要，它表明目前正在为少量患者开发的帕金森病新药，可能会让所有帕金森病患者都从中受益。”该研究的通讯作者Timothy Greenamyre博士说道。

“LRRK2将帕金森病的遗传因素与环境因素联系到了一起。我们发现氧化应激或毒素等外在因素能激活LRRK2。这可能会导致路易小体在大脑中的积聚。”本研究的靠前作者Roberto Di Maio博士说道。

在找到了LRRK2的关键作用后，研究人员们期待能探索出预防LRRK2过度激活的方法。较终，我们期待针对所有帕金森病患者的有效治疗方法能够尽快问世。

看了上面有关LRRK2作用的介绍，大家对这一美国治疗帕金森的新发现是不是有了更多的了解？这一关键基因的发现，表明了目前正在为少量患者开发的帕金森药，可能会让所有帕金森患者都能受益。也为帕金森的治疗方面提出了一个新的构想。如果有朋友想去美国治疗帕金森，可以致电我们。

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