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出国看病:Editas启动体内CRISPR基因编辑临床试验

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2019-07-30  作者:厚朴方舟  

  日前,由闻名学者张锋博士创建的Editas Medicine和艾尔建(Allergan)联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验开始进行患者注册。这一临床试验旨在检验基于CRISPR的基因编辑治疗方法AGN-151587,在治疗Leber先天性黑朦10(LCA10)患者时的不受威胁性,耐受性和效果。新闻稿指出,这是世界上靠前项CRISPR基因编辑在人体内进行的临床试验。

  Editas&Allergan

  先天性黑朦(LCA)是一类遗传性视网膜退化疾病,至少在18个基因上的基因突变可以导致这种疾病。它是遗传性儿童失明较常见的原因。LCA的症状在出生后靠前年就会出现,导致显著视力丧失,以至于完全失明。较常见的LCA是LCA10,它是由于在CEP290基因上的突变而造成的,占所有LCA患者的20-30%。

  AGN-151587(EDIT-101)是一款基于CRISPR技能的基因编辑治疗方法,它将编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA )装载进AAV5病毒载体。AGN-151587将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近,将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时,gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,从而改善感光细胞功能,为患者带来临床益处。

  

CRISPR基因编辑

▲AGN-151587(EDIT-101)临床前研究结论摘要(图片来源:参考资料[2])

  开放标签的Brilliance临床试验计划注册约18名患者,入组患者将包括成年和儿科(3-17岁)患者。他们的一只眼睛将接受一剂AGN-151587的视网膜下注射。入组患者可能被分为5个队列,接受3种不同剂量的基因编辑治疗方法。靠前例患者给药预计在今年下半年完成。

  “患者注册的启动,让我们将革命性治疗方法带给LCA10患者的目标又近了一步,”Editas Medicine公司首席科学官Charles Albright博士说:“Editas的研发团队期待与艾尔建和遗传性视网膜疾病患者团体一起合作,为受到这一灾难性眼科疾病困扰的患者开发具有持久效果的实验性治疗方法。”

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
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