首页 > 美国看病 > 美国医学前沿 > 美国看病:治疗严重遗传性高胆固醇,再生元evinacumab3期临床试验结果积极

美国看病:治疗严重遗传性高胆固醇,再生元evinacumab3期临床试验结果积极

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2019-08-15  作者:厚朴方舟  

  美国再生元(Regeneron Pharmaceuticals)公司今天公布了靶向创新靶点血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的evinacumab,在治疗严重遗传性高胆固醇的3期临床试验结果。试验数据表明,与单独使用降脂治疗方法相比,加入evinacumab可使纯合家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的LDL胆固醇平均降低49%,且在试验中evinacumab具有良好的耐受性

再生元公布治疗严重遗传性高胆固醇的3期临床试验结果

  早在2017年, 美国食品和药物管理局(FDA)已经授予了降脂药evinacumab突破性药物资格。目前,再生元计划在未来的医学会议上公布这一试验的详细结果,并计划在2020年向美国FDA递交新药申请。

  HoFH是一种严重、罕见的遗传疾病,在美国影响大约1300人,他们迫切需要额外的有针对性的治疗来降低危及生命的胆固醇水平。HoFH患者LDL胆固醇水平的严重升高,并且经常会出现早期动脉粥样硬化疾病,有时甚至在青少年时期导致侵袭性心脏病。即便接受现有降脂治疗方法的治疗,他们的平均LDL胆固醇水平仍然达到255 mg/dL,显著超过不受威胁标准(100 mg/dL)。

  Evinacumab是一种针对血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)的单克隆抗体。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和内皮脂肪酶抑制剂,在脂蛋白新陈代谢中具有重要作用。2017年的一项研究显示ANGPTL3基因功能不正常的患者(称为“功能丧失突变”)的关键血脂水平显着降低,包括LDL胆固醇,这与冠状动脉疾病的风险显著降低有关。

抑制ANGPTL3有助于防止心血管疾病

  ▲研究表明,抑制ANGPTL3有助于防止心血管疾病(DOI:10.1016/j.jacc.2017.02.030)

  该试验皆在评估evinacumab对低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平和其他脂类相关终点的影响。接受治疗后第24周的结果显示:与安慰剂组相比,LDL胆固醇水平降低49%(evinacumab组降低47%,安慰剂组增加2%,p<0.0001);LDL胆固醇水平 变化为132 mg/dL(evinacumab组降低135 mg/dL,安慰剂组降低3 mg/dL,p<0.0001);47%的受试者LDL胆固醇水平低于100 mg/dL,而安慰剂组只有23%(p=0.0203)。此外,在对其他治疗方法无应答的难治型患者身上也观察到类似的LDL胆固醇水平的降低。同时,evinacumab还能降低载脂蛋白B(ApoB)、非HDL胆固醇水平和总胆固醇水平。

  Evinacumab将患者的LDL胆固醇水平降低了一半,而且在试验中表现出良好的耐受性,这些结果也展示了evinacumab对其他严重、难治型高胆固醇血症患者的潜在价值。

Evinacumab可降低LDL胆固醇水平

  关于ELIPSE HoFH试验

  ELIPSE HoFH是一项正在进行的随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验,评估65名年龄在12岁或以上的患者每4周静脉注射evinacumab 15 mg / kg的有效性和不受威胁性与HoFH(43 evinacumab,22安慰剂)。这些患者都已经接受过包括他汀类药物、PCSK9抑制剂、依折麦布(ezetimibe)、LDL分离术和洛美他派(lomitapide)在内的其他现有治疗方法的治疗。

  该试验的主要终点是在24周后与安慰剂相比,evinacumab 15mg/kg可降低LDL胆固醇。次要终点评估药物的不受威胁性,耐受性和药代动力学(PK),以及evinacumab对LDL胆固醇目标达标和其他脂质参数(包括ApoB和非HDL胆固醇)的效果以及患者是否符合需要LDL血浆置换的标准。但该试验无法评估evinacumab对心血管事件的影响。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

本文由厚朴方舟编译,版权归厚朴方舟所有,转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网(www.hopenoah.com)"字样,对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者,本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇:美国科学家开发出人工眼,眼科疾病治疗进入新阶段! 下一篇:治疗乙肝,靶向作用载体蛋白或有望完全清除乙肝病毒

热门服务

  • 日本精密体检

    日本医疗体检综合服务平台

    高性价比的专业体检套餐

    了解详情

  • 远程视频会诊

    足不出户与国际医学专家沟通

    新型用药方案和治疗方案

    了解详情

  • 海外就医安排

    专业的一站式海外就医服务

    国外专家预约、落地安排

    了解详情

推荐阅读

美国权威医学专家

Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

美国医院排名

美国丹娜法伯癌症研究所

US News评论为儿童肿瘤治疗全美排名前列医院

波士顿儿童医院

儿童常见疾病美国综合排名权威

美国麻省总医院

《美国新闻和世界报道》评为三大美国优质医院之一

全球咨询服务热线

400-086-8008

English | 微信端

互联网药品信息服务资格证书编号:(京)·非经营性·2015·0179
厚朴方舟健康管理(北京)有限公司 版权所有 www.hopenoah.com 京ICP备15061794号 京公网安备 11010502027115号