首页 > 美国看病 > 美国医学前沿 > 罕见病国外治疗:治疗“泡泡男孩病”,MB-107慢病毒基因治疗方法获FDA再生医学先进治疗方法认定

罕见病国外治疗:治疗“泡泡男孩病”,MB-107慢病毒基因治疗方法获FDA再生医学先进治疗方法认定

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2019-08-23  作者:厚朴方舟  

  今日,Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)宣布,美国FDA授予两家机构合作研发的MB-107治疗方法再生医学先进治疗方法(RMAT)认定。该治疗方法是一种用于治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency,X-SCID)的慢病毒载体基因治疗方法。

MB-107慢病毒基因治疗方法获FDA再生医学先进治疗方法认定

  MB-107是一种创新的基因治疗方法,该治疗方法使用慢病毒载体,在体外将健康的IL2RG基因导入从患者体内获得的造血干细胞中。然后将这些经过基因工程改造的造血干细胞注回患者体内。在接受造血干细胞治疗方法方法方法之前,患者会接受一轮低剂量的白消安(buslfan)治疗,帮助这些经过基因工程改造的造血干细胞在骨髓中生长和繁殖。

MB-107是一种创新的基因治疗方法,该治疗方法使用慢病毒载体

  该治疗方法的RMAT认定是基于MB-107在1/2期临床试验的积极数据。在试验中,对8名患有X-SCID的婴儿进行了基因治疗。在治疗后两年内,这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显著改善,免疫系统的所有细胞都得到了恢复。而且,这种新治疗方法比以前的X-SCID基因治疗策略更不受威胁、有效,且耐受性良好。在以前的研究中,基因治疗方法恢复了T细胞功能,但没有完全恢复包括NK细胞和B细胞在内的其他关键免疫细胞功能。

  什么是泡泡男孩病?

  X-SCID又被称为“泡泡男孩病“,因为他们从出生时就需要生活在无菌的“泡泡”环境中。X-SCID是由于在X染色体上的IL2RG基因出现突变而导致的罕见遗传病。患者产生的淋巴细胞非常少,导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗,这些患者在婴儿时就会因为感染而去世。这些新生儿在出生时就需要被放在无菌的保护罩内生活,他们的一生可能都要在与世隔绝的无菌环境中度过,因此被称为“泡泡男孩”。

  目前,除了提供无菌环境,降低感染发生的机会以外,治疗X-SCID的标准治疗方法是接受组织完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手术虽然能够完全重建患者的免疫系统,但是超过80%的X-SCID患者没有完全匹配的供体,这些患者必须接受部分匹配的供体提供的骨髓组织。这种骨髓移植完全恢复免疫功能的可能性较低,而且可能产生严重的副作用。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

本文由厚朴方舟编译,版权归厚朴方舟所有,转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网(www.hopenoah.com)"字样,对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者,本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇:乳腺癌治疗:美国研究人员使用3D打印技能模拟血管! 下一篇:儿童脑瘤出国治疗:研究发现治疗儿童弥漫性脑桥脑膜瘤新途径

热门服务

  • 日本精密体检

    日本医疗体检综合服务平台

    高性价比的专业体检套餐

    了解详情

  • 远程视频会诊

    足不出户与国际医学专家沟通

    新型用药方案和治疗方案

    了解详情

  • 海外就医安排

    专业的一站式海外就医服务

    国外专家预约、落地安排

    了解详情

推荐阅读

美国权威医学专家

Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

美国医院排名

美国丹娜法伯癌症研究所

US News评论为儿童肿瘤治疗全美排名前列医院

波士顿儿童医院

儿童常见疾病美国综合排名权威

美国麻省总医院

《美国新闻和世界报道》评为三大美国优质医院之一

全球咨询服务热线

400-086-8008

English | 微信端

互联网药品信息服务资格证书编号:(京)·非经营性·2015·0179
厚朴方舟健康管理(北京)有限公司 版权所有 www.hopenoah.com 京ICP备15061794号 京公网安备 11010502027115号