常见的血液肿瘤主要包括各类白血病、多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤，严重的威胁了人们的生命安全。近年来，为了提高血液肿瘤治疗的效果，研究人员正在不断开展新的临床试验。12月11日，第63届美国血液学会(ASH)年会正式以线上结合线下的形式举行。美国血液学会(ASH)年会是全球较大的血液疾病的研究盛会，本次会议中，研究人员公布了2021年度血液疾病的新进展。厚朴方舟对此进行了分析整理。

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CAR-T治疗延长复发/难治性大B细胞淋巴瘤无事件生存期4倍以上

今年，研究人员在会议中公布了靶向CD19的CAR-T治疗Breyanzi(lisocabtagene maraleucel，liso-cel)、CAR-T治疗Yescarta(axicabtagene ciloleucel)作为二线治疗方法，治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者的3期临床试验结果，确定了CAR-T治疗在复发/难治性大B细胞淋巴瘤二线治疗的重要作用。

TRANSFORM 研究结果显示，靶向CD19的CAR-T治疗Breyanzi延长患者的无事件生存期4倍以上。具体数据为，Breyanzi组中位EFS为10.1个月，标准治疗组为2.3个月[2]。

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3期临床试验ZUMA-7 的结果显示，CAR-T治疗Yescarta也将无事件生存期延长4倍以上，具体数据为，在中位随访时间超过两年时，Yescarta组的中位无事件生存期为8.3个月，而标准治疗组为2.0个月[3]。

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双特异性抗体治疗滤泡性淋巴瘤生存期显著延长

双特异性抗体(BsAb)是指能同时特异性结合两种抗原或两个表位的抗体分子,可以发挥两种单抗联合的协同作用。在CAR-T治疗之外，使用双特异性抗体将T细胞招募到癌细胞附近，激活它们攻击癌细胞也成为了血液疾病治疗的一个重要研究方向。

此次会议中，研究人员公布了双特异性抗体mosunetuzumab治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者的结果，效果显著。研究人员认为，mosunetuzumab有望成为多种血液系统癌症的治疗选择。

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GO29781 研究结果显示，mosunetuzumab在接受过两种以上前期治疗的患者中达到60%的完全缓解率(CR)，中位无进展生存期为17.9个月。在获得缓解的患者中，中位缓解持续时间为22.8个月[4]。

注：mosunetuzumab的一端与B细胞表面的CD20抗原结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，将T细胞募集到B细胞附近，激活T细胞杀死B细胞，从而治疗多种由于B细胞癌变导致的血液癌症。

靶向联合治疗白血病、多发性骨髓瘤均显现出突出的效果

1.白血病

口服选择性IDH1抑制剂Tibsovo(ivosidenib)，与阿扎胞苷(azacitidine)联用，一线治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病(AML)可以显著提高缓解率。研究结果显示，Tibsovo联合阿扎胞苷提升急性髓系白血病患者的完全缓解率3倍以上，联合治疗组为47.2%，对照组仅为14.9%;提高客观缓解率3倍以上，联合治疗为62.5%，对照组仅为18.9%[5]。

2.多发性骨髓瘤

抗CD38抗体治疗Sarclisa，与来那度胺、硼替佐米和地塞米松三联治疗(简称为RVd)联合使用一线治疗多发性骨髓瘤 (MM)可以显著改善多发性骨髓瘤患者达到微小残留病(MRD)阴性的比例。研究结果显示，超过半数的患者(51.6%)在联合治疗的早期治疗中达到微小残留病阴性(对照组为35.6%)，这是头一次一线治疗多发性骨髓瘤后超过半数的患者达到MRD阴性[6]。

创新T细胞治疗显著减少同种异体细胞移植治疗副作用

对于许多血液系统癌症的患者而言，移植造血干细胞是根治的希望。但是，传统的移植手术可能会带来移植物抗宿主病(GvHD)等发病症，甚至移植后也仍有几率出现癌症复发。创新T细胞治疗Orca-T是一种精准控制的造血干细胞和T细胞配方，可以有效改善造血干细胞移植患者的预后。

本次年会中，研究人员公布了采用Orca-T治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓纤维化和其他血液系统恶性肿瘤患者的临床试验数据。结果显示，接受Orca-T治疗的患者中74%的患者未出现移植物抗宿主病并且疾病未复发(标准治疗仅为34%)，总生存率达到90%[7]!

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以上就是厚朴方舟整理的此次ASH年会的主要内容，随着医疗技术的发展，血液肿瘤的治疗将会取得巨大的进展。未来，研究人员将会继续探索血液肿瘤的治疗，不断开展新的临床试验，提高血液肿瘤患者的预后。如希望了解更多血液肿瘤治疗相关内容可直接拨打热线400-086-8008与我们联系。

参考来源：

[1] New Studies Highlight How Immunotherapies Are Transforming Care for Blood Cancers - Hematology.org

https://www.hematology.org/newsroom/press-releases/2021/new-studies-highlight-how-immunotherapies-are-transforming-care-for-blood-cancers

[2] Bristol Myers Squibb’s Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) Significantly Improves Outcomes, Showing Superiority Over 20-Year Standard of Care in Second-Line Relapsed or Refractory Large B-cell Lymphoma Based on TRANSFORM Study Results | Business Wire

https://www.businesswire.com/news/home/20211211005007/en

[3] Yescarta® CAR T-Cell Therapy Quadruples Median Event-Free Survival Duration Over Standard of Care in Second-Line Relapsed or Refractory Large B-Cell Lymphoma | Business Wire

https://www.businesswire.com/news/home/20211211005047/en

[4] Roche - Roche presents pivotal data at ASH 2021 for novel cancer immunotherapy mosunetuzumab

https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2021-12-11.htm

[5] Phase 3 Data Demonstrate TIBSOVO® (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine Significantly Improves Event-Free Survival and Overall Survival in Patients with Previously Untreated IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia

https://www.prnewswire.com/news-releases/phase-3-data-demonstrate-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-combination-with-azacitidine-significantly-improves-event-free-survival-and-overall-survival-in-patients-with-previously-untreated-idh1-mutated-acute-myeloid-leukemia-301442546.html

[6] Sarclisa® (isatuximab) trial is first Phase 3 study to meet primary endpoint of minimal residual disease negativity in transplant-eligible patients with newly diagnosed multiple myeloma - Sanofi

https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-12-11-14-30-00-2350297

[7] Orca Bio | 2021-12-11 Press Release

https://orcabio.com/2021-12-11/

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

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