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青少年高发的骨纤维异样增殖症是什么病?如何才能有效治疗?

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2020-11-12  作者:厚朴方舟  

骨纤维异样增殖症是一种良性纤维骨肿瘤,国内发病率为 10~30/100 万,占骨肿瘤样病变的一位,发病人群以儿童及青少年多见,通常不易恶变。但仍然有不少患者备受骨纤维异样增殖症的困扰,越来越多的人希望了解骨纤维异常增殖症的治疗方法。

▲图源:腾讯医典

什么是骨纤维异样增殖症?

骨纤维异常增殖症(FD)是一种较为罕见的骨骼疾病,是指骨的纤维组织的增生、变性,通过化生而形成的骨为幼稚的交织骨,又称骨纤维结构不良,多见于11~30岁青年人。

骨纤维异样增殖症可发生于任何骨骼,但四肢长骨为多,有单发也有多发,多位于长骨的干骺端,可局限或向骨干扩散,股骨的近远端、胫腓骨近端是常见的部位,其次有肱骨、肋骨、锁骨、骨盆、脊椎骨、颌面骨等,多发型骨纤维异样增殖症常累及一侧肢体,偶尔也可双侧发病。

临床上将骨纤维异样增殖症分为单发型、多发型和McCune-Albright综合征(MAS)。

骨纤维异样增殖症治疗方法

骨纤维异样增殖症的症状不同,治疗方法也不相同。一般情况下,该疾病的治疗需要儿科医生、内科医生、骨科医生等系统而全面的评估患者,并制定出合理的治疗方案。具体的治疗方法需要根据患者疾病的进展、症状、年龄、健康情况等确定。

某些情况下,骨纤维异样增殖症并不会引发任何症状,在这种情况下,患者仅需定期检查,确定病变是否进展即可。

针对出现症状的患者,可以通过双膦酸盐类药物(如帕米膦酸、阿仑膦酸盐等)来,抑制破骨细胞活性,从而减轻骨纤维组织的变性;也可通过钙、维生素D与药物联合使用,减轻患者的骨痛。如果患者对膦酸盐类药物的治疗无反应,或改善后又出现复发,此时可以采用静脉注射唑来膦酸的方式减轻患者的骨痛。另外,钙剂、维生素D可作为患者的补充治疗,合并低磷血症患者可酌情补充磷制剂。

而对于病情严重的患者,多采用手术治疗,常用的术式为截骨术、固定术和骨移植等。手术治疗可以纠正骨纤维异样增殖症患者的畸形和肢体长度差异,根除有症状的病变(如引起疼痛或压迫神经的病变),治疗特定的并发症(如脊柱侧弯等)。但是手术一般对单发型的成年人更有效。

虽然目前针对骨纤维异样增殖症可采用药物及手术的方法治疗,但患者的预后仍然有限。根据2016年的一项针对平均年龄为 5 岁的骨纤维异样增殖症患儿进行的7年随访发现,61%的患者股骨畸形程度出现明显进展,仅有 13%的患儿畸形未见明显变化。因此,针对该疾病的治疗迫切需要研发出新疗法。

骨纤维异样增殖症研究进展

目前美国正在研究药物托珠单抗(Tocilizumab)作为骨纤维异样增殖症的潜在疗法。托珠单抗是一种通过阻断白细胞介素6(IL-6)的活性而抑制症状的药物,IL-6是多效性的致炎性因子,由多种细胞合成,包括T细胞、B细胞、单核细胞及成纤维细胞,是刺激骨吸收的一种细胞因子。研究人员认为抑制IL-6可以有效降低骨吸收。

▲托珠单抗治疗骨纤维异样增殖症的临床实验(图源:ichgcp.net)

除此之外,研究人员还在研究其他药物作为骨纤维异样增殖症的潜在疗法,包括denosumab(目前被批准用于治疗骨质疏松症的单克隆抗体)和pregabalin(在治疗神经性疼痛方面有效果)。

虽然目前研究人员正在努力研发骨纤维异样增殖症的新疗法,但目前尚未有相关数据揭露,且为了确定药物的有效性和长期安全性,还需要更多研究。希望在不久后的将来,将会出现更有效的骨纤维异样增殖症治疗方案。而对于已经不幸罹患骨纤维异样增殖症的患者而言,去国外寻找更多治疗方向,或参与临床试验也不失为不错的选择。如希望了解更多有关骨纤维异样增殖症治疗的内容,可以通过热线400-086-8008咨询。

参考文献:

[1] Hartley, I., Zhadina, M., Collins, M.T. et al. Fibrous Dysplasia of Bone and McCune–Albright Syndrome: A Bench to Bedside Review. Calcif Tissue Int 104, 517–529 (2019). https://doi.org/10.1007/s00223-019-00550-z

[2] Benhamou J, Gensburger D, Messiaen C, et al. Prognostic factors from an epidemiologic evaluation of fibrous dysplasia of bone in a modern cohort: the FRANCEDYS study [J] . J Bone Miner Res, 2016, 31 (12) : 2167-2172.

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[4] https://ichgcp.net/clinical-trials-registry/NCT01791842

[5] https://medley.life/diseases/54eae4c86ef4587a3585ce17/

[6] https://rarediseases.org/rare-diseases/fibrous-dysplasia/

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