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造血干细胞移植手术致命并发症迎来头款获批治疗方案

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-12-20  作者:厚朴方舟  

造血干细胞移植是根治侵袭性白血病和其他恶性血液肿瘤的重要选择,但是许多患者在接受非亲属和人类白细胞抗原(HLA)不匹配供体干细胞移植时发生移植物抗宿主病(GVHD)的概率很高,严重的可能会造成患者死亡。但是,长期以来,针对移植物抗宿主病并没有有效的治疗方案。12月15日,美国FDA批准Orencia(abatacept)与某些免疫抑制剂联用,预防2岁以上儿童或成人患者的急性移植物抗宿主病(aGVHD),这是头款FDA批准的移植物抗宿主病预防方法,有望降低移植物抗宿主病对造血干细胞移植患者带来的影响。

移植物抗宿主病治疗方法

▲图源:FDA

头一款针对移植物抗宿主病的治疗方案

Orencia是一款CTLA-4与Fc构成的融合蛋白,已获批用于治疗各种关节炎疾病。它可结合并抑制参与共刺激的蛋白靶标,从而抑制T细胞活化。此次美国FDA批准Orencia(abatacept)是基于一项2期临床试验、和一项基于真实世界数据的研究结果,两项研究结果均证实,Orencia(abatacept)对于降低重度移植物抗宿主病的发生率,提高造血干细胞移植后患者的生存率具有重要意义

2期临床试验结果表明,在186名接受非亲属、HLA匹配或不匹配供体干细胞移植的恶性血液病成人或儿童患者(6岁及以上)中,与对照组相比,目前标准预防方案+Orencia治疗组合显著降低了重度移植物抗宿主病和相关发病率,明显增加了无移植物抗宿主病生存率(50% VS. 32%),且未增加疾病复发率

真实世界数据分析的结果与该2期临床试验的结果一致。即移植后六个月,接受Orencia治疗的患者总生存率为98%,而单独接受标准免疫抑制治疗的患者为75%

什么是移植物抗宿主病?

造血干细胞移植是许多恶性血液肿瘤根治的选择,但是约30%-70%的血液肿瘤患者在接受非亲属和人类白细胞抗原(HLA)不匹配供体干细胞移植时会出现移植物抗宿主病(GVHD)。

移植物抗宿主病(GVHD)是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞,经受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激,大大增强了其对受者抗原的免疫反应,以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击,其中皮肤、肝及肠道是主要的靶目标。急性移植物抗宿主病的发生率为30%~45%,急性移植物抗宿主病出现越早,预后效果越差。

移植物抗宿主病治疗

▲图源:theconversation

移植物抗宿主病是移植后主要的并发症,也是引起移植后死亡的主要原因,因此,防治移植物抗宿主病对保证移植成功及移植后长期生存有极为重要的意义。

此次Orencia(abatacept)的获批,可以有效预防急性移植物抗宿主病的出现,提高血液肿瘤患者的生存期,研究证实,通过Orencia(abatacept)的应用,造血干细胞移植后患者的生存率已经提升至98%!如希望了解更多有关血液肿瘤的治疗内容,或移植物抗宿主病防治的相关内容,可以通过拔打热线400-086-8008联系我们。

参考来源:

[1] FDA Approves First Drug to Prevent Graft Versus Host Disease | FDA

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease


厚朴方舟2012年进入海外医疗领域,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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