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美国看病:美国基底细胞癌药-Odomzo(sonidegib)

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2017-09-13  作者:厚朴方舟  

Odomzo(sonidegib)是刺猬蛋白通路抑制剂。
 
Odomzo专门用于治疗手术或放射治疗后复发的局部晚期基底细胞癌(BCC)的成人患者,或不是手术或放射治疗的候选者。


 
Odomzo作为口服给药的胶囊提供。介绍剂量为200毫克口服,每天在空腹时服用,至少1小时前或饭后2小时。
 
临床结果
 
FDA批准
 
Odomzo的FDA批准是基于BOLT,一项II期随机双盲多中心试验。主要终点是用Odomzo 200 mg和800 mg治疗的患者的ORR,定义为确诊的完全或部分肿瘤反应或缩小的患者比例,由中央审查委员会测量。ORR为58%,由5%(n = 3)完全反应(CR)和53%(n = 35)部分反应(PR)组成。使用CR的替代定义的预定灵敏度分析,根据MRI和/或摄影定义为至少PR,并且没有肿瘤残留病变的活检证据,其CR率为20%.1在38例患者中客观回应,31名患者(82%)的持续反应范围从至少1.9到18.6个月,中位反应持续时间尚未达到。没有证据表明,患有LABCC患者随机接受Odomzo每日800 mg的ORR较好。
 
副作用
 
与使用Odomzo相关的不良反应可能包括但不限于以下内容:
肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、疲劳、恶心、肌肉骨骼疼痛、腹泻
体重减轻、食欲降低、肌痛、腹痛、头痛、疼痛、呕吐、瘙痒
 
行动机制
 
Odomzo(sonidegib)是刺猬蛋白通路抑制剂。Sonidegib结合并抑制Smoothened,涉及Hedgehog信号转导的跨膜蛋白。 

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
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