肾血管平滑肌脂肪瘤(肾错构瘤)是一种常见的肾良性肿瘤，约占肾肿瘤的3%。美国对于肾血管平滑肌脂肪瘤的治疗具有较大的优势，治疗的药物较多。目前美国已经批准Afinitor(依维莫司)用于肾血管平滑肌脂肪瘤的治疗，就让我们一起来看看肾血管平滑肌脂肪瘤是什么？Afinitor(依维莫司)对于肾血管平滑肌脂肪瘤的治疗又有怎样的效果?

什么是肾血管平滑肌脂肪瘤？
 

肾血管平滑肌脂肪瘤也叫做肾错构瘤，它是一种良性的肿瘤，其很多是遗传的因素造成的，错构瘤也可发生在脑、眼、心、肺、骨。肾血管平滑肌脂肪瘤早期症状不明显，大多数都是在平时身体检查时发现的，肾血管平滑肌脂肪瘤的体积较大则会出现肠胃不适，会造成腰痛，严重则会休克。

如果是体积较小的肾血管平滑肌脂肪瘤，发展较为缓慢，基本不会出现太大的问题，患者可以通过定期复查来观察病情，如果出现了体积变化的情况，则应及时就医，让医生根据患者的自身情况选择药物或微小的创口手术的方法进行治疗。

肾血管平滑肌脂肪瘤治疗药物：Afinitor(依维莫司)

Afinitor(依维莫司)是PI3K / AKT途径下游的mTOR(雷帕霉素的哺乳动物靶标)，丝氨酸 - 苏氨酸激酶的抑制剂。mTOR通路在几种人类癌症中失调。依维莫司结合细胞内蛋白FKBP-12，导致抑制性复合物形成和抑制mTOR激酶活性。已经显示依维莫司对mTOR的抑制已经在体外和/或体内研究中显示出降低细胞增殖，血管生成和葡萄糖摄取。

Afinitor特别指出用于治疗与不需要立即手术的成年人结节性硬化综合征相关的肾血管平滑肌脂肪瘤。

Afinitor作为专门用于口服给药的片剂提供。药物的介绍初始剂量为每天10毫克，全部或不含食物。根据临床情况，Afinitor剂量可以每天不超过20mg增加5mg。

肾血管平滑肌脂肪瘤治疗药物-Afinitor研究的临床结果

Afinitor的FDA批准是基于被称为EXIST-2的双盲安慰剂对照III期试验的结果。研究纳入113例肾血管平滑肌脂肪瘤患者，作为结节性硬化综合征(TSC)和5例散发性淋巴管平滑肌瘤病患者。受试者被随机分配2：1，每天用10毫克的Afinitor或匹配的安慰剂治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性。CT和MRI扫描评估基线时12,24和48周的疾病水平以及之后的年份。在基线和每12周检查皮肤损伤的临床和照相检查，直到治疗停止。

通过独立的中央放射学检查评估血管平滑肌脂肪瘤反应率的主要功效终点，并达成。用Afinitor治疗的受试者中，42%的患者经历血管平滑肌脂肪瘤反应，而安慰剂组患者为0%(p <0.0001)。Afinitor组血管平滑肌脂肪瘤进展时间也有统计学意义(p <0.0001)。在97%的皮肤病变受试者中，Afinitor治疗的受试者中有26%的反应率，而安慰剂组为0%(p = 0.0011)。

肾血管平滑肌脂肪瘤治疗药物-Afinitor的副作用

与Afinitor相关的不良反应可能包括但不限于以下内容：口炎

肾血管平滑肌脂肪瘤治疗药物-Afinitor的行动机制

Afinitor是PI3K / AKT途径下游的mTOR(雷帕霉素的哺乳动物靶标)，丝氨酸 - 苏氨酸激酶的抑制剂。mTOR通路在几种人类癌症中失调。依维莫司结合细胞内蛋白FKBP-12，导致抑制性复合物形成和抑制mTOR激酶活性。依维莫司降低S6核糖体蛋白激酶(S6K1)和真核延伸因子4E结合蛋白(4E-BP)的活性，mTOR的下游效应因子参与蛋白质合成。

另外，依维莫司可抑制缺氧诱导因子(HIF-1)的表达，降低血管内皮生长因子(VEGF)的表达。已经显示依维莫司对mTOR的抑制已经在体外和/或体内研究中显示出降低细胞增殖，血管生成和葡萄糖摄取。

根据以上内容，我们已经了解到美国治疗肾血管平滑肌脂肪瘤的主要治疗药物。美国对于肾血管平滑肌脂肪瘤治疗的方法较多，且效果较好，因此对于肾血管平滑肌脂肪瘤患者而言，去美国治疗是一个不错的选择。厚朴方舟与多家美国知名医院有着良好的合作关系，希望去美国看病的患者可以及时联系我们。

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