美国食品和药物管理局今天宣布，它已在未来四年内授予12项新的临床试验研究资助，总额超过1800万美元，以加强为罕见疾病患者开发医疗产品。这些新的拨款将授予全国学术界和工业界的主要调查员。
 
“开发治疗罕见疾病的方法尤其具有挑战性。鉴于受某些非常罕见疾病影响的患者数量往往很少，新治疗的市场可能会有限，因此研究这些机会的资源就会减少，“FDA专员Scott Gottlieb医学博士表示，”FDA致力于它的一部分是促进对于罕见疾病患者的更多治疗，甚至潜在治疗的持续进展。新的科学进步为开发这些潜在治疗方法提供了更多机会。

通过有效的监管，对产品开发的适当激励以及患者，提供者和研究人员的持续支持，我们比以往任何时候都有更多机会去追求这些进步。35年来 FDA为罕见疾病患者可能改变生活的治疗方法的临床试验提供了急需的财政支持。这笔资金有助于支持针对没有有效治疗的罕见疾病的早期发展活动。

通过提供种子资本，这些由FDA管理的拨款使研究人员能够证明重要的概念。美国食品和药物管理局的拨款也为有前途的发展计划提供了一些重要的认可，这些计划较终可以帮助研究。

 
FDA通过孤儿产品临床试验补助计划授予补助金。该计划由国会拨款资助，并鼓励临床开发用于罕见疾病的药物，生物制剂，医疗器械或医疗食品。这些补助金用于临床研究，评估产品的不受威胁性和有效性，这些产品可能导致或实质上有助于FDA批准用于治疗罕见疾病的产品。100多名罕见疾病专家审查并评估了资助申请的科学和技能价值，其中包括来自学术界，国立卫生研究院和FDA的代表。
 
“自1983年成立以来，孤儿产品补助计划提供了超过4亿美元资助600多项新的临床研究，”FDA的孤儿产品开发办公室代理主任，Debra Lewis说道。“我们很高兴看到我们对我们的拨款计划如此感兴趣，并很高兴支持研究各种对患者几乎没有治疗方案的罕见疾病。”
 
三分之一（33％）的新奖项旨在通过招募患有罕见癌症的患者来加速癌症研究，包括晚期胰腺癌，头颈部鳞状细胞癌，骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病。另有25％的新奖项基金研究评估罕见内分泌疾病的药物产品，包括库欣病，多巴胺激动剂不耐受的高催乳素血症和先天性肾上腺增生。另一项研究解决了原发性硬化性胆管炎（一种罕见的，慢性和潜在严重的胆管疾病）的未满足需求。
 
大约42％的拨款资助了针对儿童和青少年的研究，针对儿童的各种罕见疾病，如Stargardt病，一种引起进行性视力丧失的幼年遗传性眼病; 营养不良性大疱性表皮松解症，一种导致皮肤脆弱导致疼痛水疱的遗传病; 和支气管肺发育不良，一种影响婴儿的严重肺部疾病。
 
 
到目前为止，该计划的资助已经支持了导致超过60种孤儿产品的上市批准的研究。较近获得该补助计划资助的研究支持的产品批准是对具有多重耐药性HIV-1感染的成人中急需的人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染治疗的市场批准以及另一项批准。减少成人和儿科患者镰状细胞病的急性并发症。
 
FDA目前还支持六项针对罕见疾病的自然史研究，以进一步推进将新治疗方法推向市场的使命。

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