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美国治疗肾上腺肿瘤:全新治疗方法给患者带来新希望

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-08-01  作者:厚朴方舟  

昨日,美国FDA批准了Azedra(iobenguane I 131)用于治疗罹患罕见肾上腺肿瘤(嗜铬细胞瘤或副神经节瘤)的12岁及以上的青少年和成人,并且这些患者的肿瘤无法通过手术切除,已扩散到原发肿瘤部位之外,需要进行系统性抗癌治疗。这是FDA批准的用于此用途的药物。

 

1、嗜铬细胞瘤或副神经节瘤

嗜铬细胞瘤是肾上腺的罕见肿瘤。这些腺体位于肾脏正上方,分泌激素,包括肾上腺素和去肾上腺素。嗜铬细胞瘤会增加这些激素的产生,导致高血压和头痛,烦躁,出汗,心率加快,恶心,呕吐,体重减轻,虚弱,胸痛或焦虑等症状。当这种肿瘤发生在肾上腺外时,它被称为副神经节瘤。

2、研究数据

这是一项单臂,开放标签的临床试验,对68名患者进行了研究,Azedra的效果得到了证实。这项研究达到了主要终点:68名可评估患者中有17名(25%)在至少6个月的时间里降压药的服用减少了50%或以上;15名(22%)患者获得了总体的肿瘤缓解。

此前,Azadra曾获得FDA的快速通道资格,突破性治疗认定,优先评审资格以及孤儿药的称号。

Azedra治疗当中较常见的严重副作用包括淋巴球减少症,嗜中性白血球减少症,血小板减少症,疲劳,贫血,国际标准化比率增高(测量血液凝固的实验室测试),恶心,头晕,高血压和呕吐。

医学博士Richard Pazdur(美国FDA肿瘤卓越中心主任兼美国FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室的代理主任)说:“许多患有这些超罕见癌症的患者可以接受手术或局部治疗,但对于那些有肿瘤相关症状(如高血压)的患者,并没有有效的系统性治疗方法,现在,患者将得到一种已获批准的治疗方法,这种治疗方法已被证明可以降低他们的血压,并缩小部分患者中的肿瘤体积。”

期待这款新药能给罕见肾上腺肿瘤患者带来福音。

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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