据海外医疗服务机构厚朴方舟了解，近日，专注于癌症免疫治疗方法方法研究的生物公司Tocagen公开称美国FDA已经授予公司候选药物“Toca 511 & Toca FC”，用于高分级神经胶质瘤(HGG)治疗的突破性治疗方法指定。

Toca 511 & Toca FC属于Toca 511和Toca FC的联合治疗方法，其中Toca 511(vocimagene amiretrorepvec)是一种试验性逆转录病毒载体，通过手术将其注入肿瘤从而感染细胞，感染后的细胞在复制时会表达胞嘧啶脱氨酶，胞嘧啶脱氨酶将通过血脑屏障的5-FC(5-氟胞嘧啶)转换成5-FU(5-氟尿嘧啶)而达到治疗癌症的目的。

Toca 511 & Toca FC目前处在临床Ⅱ/Ⅲ期研究阶段，并计划利用该研究的数据提交未来的注册申请。该临床试验招募的患者为初次或二次复发的恶性胶质瘤患者，以及已接受手术治疗的间变型星形细胞瘤患者。临床2期的研究部分已经入组完毕，顶线数据预计将在2018年上半年得到。

这次突破性治疗方法的指定，是基于由126名复发性脑癌患者参加的临床1期剂量递增试验的数据。该临床试验的研究数据以及研究结论已发表在Science Translational Medicine，文章中同时包括了不受威胁性数据、患者的生存数据、耐受情况以及通过独立的放射学检查证实的全部或部分疾病缓解情况。另外，所提供的临床前研究数据也足以支持该药物新的免疫学作用机制(涉及对肿瘤微环境中髓样免疫抑制细胞的清除)。FDA曾在2015年7月授予该药物快速通道指定。

Tocagen公司CEO Marty Duvall表示：“这次FDA授予Toca 511 & Toca FC用于高分级神经胶质瘤(HGG)治疗的突破性治疗方法指定，是FDA针对该疾病治疗方法的初次指定，同时表明了这种致死脑瘤目前没有新的药物选择的治疗现状。基于已经获得的鼓舞人心的不受威胁性及有效性数据，使Toca 511 & Toca FC成为我们研究团队较为优先进行的研究项目。我们非常希望同FDA紧密合作加快Toca 511 & Toca FC的临床开发及之后的审评工作。”

FDA的突破性治疗方法指定旨在授予那些相比已有治疗方法在一项或多项临床终点方面表现出了实质性效果改善的候选药物。突破性治疗方法认定是继快速通道(Fast Track)、加速批准(Accelerated Approval)、优先审评(Priority Review)之后的又一个新药评审通道。获得“突破性治疗方法”认证的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在较短时间内为患者提供新的治疗选择。

高分级神经胶质瘤(HGG)是一种较常见的侵略性脑部恶性肿瘤。2017年，全球预计将会有160000人将会新被诊断为该疾病，美国地区的数字估计为14000。高分级神经胶质瘤(HGG)的两种主要形式分别是恶性胶质瘤和间变型星形细胞瘤。针对新被诊断病患的标准治疗方法是通过手术尽可能多的切除肿瘤组织，之后施予放射治疗或化疗。然而，绝大多数的患者在经过上述的大化的治疗后，疾病仍会复发，一旦疾病复发，其中位生存期只有7至9个月的时间。

来源：生物360

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