美国食品和药物管理局9月1日批准了Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）用于治疗新诊断为急性骨髓性白血病的成人，其肿瘤表达CD33抗原（CD33阳性AML）。FDA还批准了Mylotarg治疗患有复发或未对初始治疗（难治性）作出反应的CD33阳性AML患者的2岁及以上患者。
Mylotarg较初于2000年5月获得加速批准，作为经历复发的CD33阳性AML老年患者的独立治疗方法。随后的验证性试验未能验证临床益处并表现出不受威胁性问题，包括大量早期死亡，Mylotarg自愿撤出市场。今天的批准包括较低的介绍剂量，与化疗相结合或独立的不同方案，以及新的患者群体。


 
FDA的肿瘤学中心主任Richard Pazdur博士说：“在仔细检查新的给药方案后，我们正在批准Mylotarg，这表明这种治疗的好处超过了风险。” FDA药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品。“Mylotarg的历史强调了检查癌症患者的替代剂量，调度和治疗方法的重要性，特别是那些可能较容易受到治疗副作用的患者的治疗。”
 
AML是在骨髓中形成的快速进展的癌症，并导致血液中白细胞数量增加。美国国家卫生研究院国家癌症研究所估计，今年约有21,380人将被诊断患有AML，10,590例AML患者将死于该疾病。
 
Mylotarg是一种靶向治疗，由与细胞毒性相关的抗肿瘤剂连接的抗体组成。认为通过将抗肿瘤剂置于表达CD33抗原的AML细胞中，阻断癌细胞的生长并引起细胞死亡。
 
研究了271名新诊断的CD33阳性AML患者随机接受Mylotarg与柔红霉素和阿糖胞苷联合治疗或接受柔红霉素和阿糖胞苷并没有使用Mylotarg的试验，研究了Mylotarg与成人化疗相结合的不受威胁性和有效性。该试验测量了“无事件生存”，或病人多久没有出现并发症，包括从开始试用之日起未能对待治疗，疾病复发或死亡。接受Mylotarg联合化疗的患者比单独接受化疗的患者更长而没有并发症（中位数，无事件存活17.3个月vs. 9.5个月）。
 
在两项独立试验中研究了Mylotarg作为独立治疗的不受威胁性和有效性。前列次试验包括237例新诊断的AML患者，不能耐受或选择不接受强化疗。患者随机接受Mylotarg治疗或权威支持治疗。试验测量了“总体生存”，或患者自开始试用之日以来存活多长时间。接受Mylotarg的患者比只接受权威支持治疗的患者生存时间更长（中位数总体生存期4.9个月vs 3.6个月）。第二次试验是一项单臂研究，其中包括57例患有CD33阳性AML的患者，患有一例复发。患者接受了单一疗程的Mylotarg。该试验测量了多少患者达到完全缓解。在Mylotarg治疗后，26％的患者完全缓解，持续了11.6个月。
 
Mylotarg的常见副作用包括发热（发热），恶心，感染，呕吐，出血，血小板血小板血小板减少症（口腔炎），便秘，皮疹，头痛，肝功能检查升高，低水平的白细胞（中性粒细胞减少）。Mylotarg的严重副作用包括低血细胞计数，感染，肝损伤，肝脏静脉阻塞（肝静脉闭塞性疾病），输液相关反应和严重出血（出血）。怀孕或哺乳的妇女不应服用Mylotarg，因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。对Mylotarg或其制剂的任何组分具有超敏反应的患者不应使用Mylotarg。
 
Mylotarg的处方信息包括一个盒装警告：在服用Mylotarg的一些患者中发生严重或致命的肝损伤（肝毒性），包括肝脏静脉阻塞（静脉闭塞性疾病或正弦阻塞综合征）。
 
Mylotarg接受了“ 孤儿药物”指定，其中提供了激励措施来协助和鼓励开发罕见疾病药物。

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