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美国看病:美国难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病新药-Kymriah(tisagenlecleucel)

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2017-09-11  作者:厚朴方舟  

Kymriah(tisagenlecleucel)是一种CD19定向基因修饰的自体T细胞免疫治疗方法方法。
 
Kymriah专门用于治疗25岁以下的患者,其中B细胞前体急性淋巴细胞性白血病(ALL)为难治性或二次或以后复发。
 
Kymriah作为静脉输液的悬浮液提供。在输注之前:预先用对乙酰氨基酚和H1-抗组胺药,并确认在CRS反应的情况下托美珠单抗的可用性。剂量是基于嵌合抗原受体(CAR)阳性存活T细胞的数量。对于50kg以下的患者,静脉内给予0.2〜5.0×10(6)个CAR阳性存活T细胞/ kg体重。对于50公斤以上的患者,静脉内给予0.1至2.5×10(8)总的CAR阳性存活T细胞(非重量)。


 
临床结果

FDA批准
 
Kymriah的FDA批准是基于R / R B细胞前体ALL的儿科和年轻人的开放标签,多中心单臂试验。总共招收了88名受试者,其中63名是有效的。治疗包括淋巴细胞化疗(氟达拉滨每天30 mg / m2,环磷酰胺每天500 mg / m2,持续2天),然后是单剂量的Kymriah。在WBC计数<1000 /μL的22例患者中,20例在Kymriah之前接受淋巴滤除化疗,而2例接受Kymriah输注,无淋巴细胞化疗。53名患者在入组时间和淋巴细胞化疗之间接受桥接化疗。Kymriah的功效是建立在输注后3个月内的完全缓解(CR),CR持续时间,流式细胞术(MRD阴性)CR和较小残留病变(MRD)<0.01%的患者比例, 。在63例输注患者中,52例(83%)达到CR / CRi,均为MRD阴性。随访中位随访时间为4.8个月,CR / CRi的中位数未达到(范围为1.2〜14.1个月)。对于50/52(96%)的应答者,中位CR / CRi发病时间为29天,CR / CRi为26〜31天。CR / CRi患者的干细胞移植率为12%(6/52)。
 
副作用

与使用Kymriah相关的不良影响可能包括但不限于以下内容:
 
细胞因子释放综合征、丙种球蛋白血症
感染病原体未指定、发热
食欲降低、头痛
脑病、低血压
出血事件、心动过速
恶心、腹泻
呕吐、病毒性传染病
缺氧、疲劳
急性肾损伤、谵妄
 
Kymriah标签附带以下盒装警告:
 
细胞因子释放综合征(CRS),包括致命或危及生命的反应,发生在接受Kymriah的患者。不要向活动性感染或炎症性疾病患者施用Kymriah。用tocilizumab治疗严重或危及生命的CRS。
神经毒性可能严重或危及生命,可以用Kymriah治疗,包括与CRS同时发生。用Kymriah治疗后监测神经系统事件。根据需要提供支持护理。
Kymriah仅通过名为Kymriah REMS的风险评估和减缓策略(REMS)的限制性计划提供。
 
行动机制
 
Kymriah(tisagenlecleucel)是一种CD19指导的基因修饰的自体T细胞免疫治疗方法方法,其涉及用编码嵌合抗原受体(CAR)的转基因重编程患者本身的T细胞,以鉴定和消除表达CD19的恶性和正常细胞。CAR由识别CD19的鼠单链抗体片段组成,并与来自4-1BB(CD137)和CD3zeta的细胞内信号结构域融合。CD3ζ组分对于启动T细胞活化和抗肿瘤活性至关重要,而4-1BB增强了Kymriah的扩增和持久性。在结合表达CD19的细胞后,CAR传递信号以促进T细胞扩增,活化,靶细胞消除和Kymriah细胞的持续性

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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