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喜讯:传奇抗癌药LOXO-101获FDA加速审批,上市在即

抗癌药LOXO-101这段时间都深受关注,很多人都希望他能上市,之前我们也用比较多的篇幅介绍过,今天要讲的是,传奇抗癌药LOXO-101获FDA加速审批,上市在即。这真是超级大的喜讯,马上和大家分享一下:

美国时间5月29日,FDA接受美国Loxo Oncology公司在研传奇抗癌药larotrectinib(LOXO-101)的新药申请(NDA),并授予了优先审评资格,该药物用于治疗患有NTRK基因融合的晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。好消息是,根据“处方药使用者费用法”(PDUFA),FDA已经将目标批准日期设定为2018年11月26日,这款针对17种肿瘤有效的新药终于要和广大癌症患者见面了!

速递|针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101获FDA加速审批,上市在即

 

相信关注全球肿瘤医生网的癌友们一定对这款火遍癌友圈的抗癌新药LOXO-101记忆犹新,《新英格兰杂志》曾经发表了LOXO-101同时在进行的三项疗效和安全性研究,分别为成人I期研究,儿童I-II期研究,以及青少年和成人II期研究。

美国时间2月21日在线的新英格兰医学杂志(NEJM)上公布了传奇抗癌药larotrectinib(LOXO-101)同时进行的三项安全性和有效性研究结果,对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗总体应答率为75%!详情点击:权威发布!针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101最新研究数据公布!有效率75%!

美国时间3月28日在线的权威肿瘤学杂志柳叶刀上公布了传奇抗癌药larotrectinib(LOXO-101)的最新研究数据!该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答!详情点击:重磅新数据!针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101公布新数据,这次有效率高达93%!

关于Larotrectinib(LOXO-101)

LOXO-101作为一款广谱抗癌药惊艳了肿瘤届。针对NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。所以,做过多基因检测的患者,一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有,就中大奖了。下面是LOXO-101的分子式:

速递|针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101获FDA加速审批,上市在即

 

在临床试验中,无论患者年龄或肿瘤类型如何,larotrectinib在携带NTRK基因融合的肿瘤患者中均表现出抗肿瘤活性。Larotrectinib已获得美国优先审查,突破性治疗指定,罕见儿科疾病指定和孤儿药指定。

新一代广谱抗癌药带来的奇迹!

“ 在这项研究中治疗的每个患有TRK融合阳性实体瘤的患者都有肿瘤缩小的现象,拉罗替尼治疗的近乎普遍的反应率是史无前例的,”Laetsch博士说。

其中有13岁的的Briana Ayala,她渴望从事时装设计。2016年,Briana被发现在她的腹部有一个罕见的肿瘤,包裹在她的主动脉周围。

手术没多久,肿瘤又开始增长,并且已经没有其他更好的办法了。

速递|针对17种肿瘤的传奇抗癌药LOXO-101获FDA加速审批,上市在即

 

德克萨斯大学西南分校的研究人员表示,larotrectinib在1期临床试验中93%的儿科患者有效。(照片由比尔布兰森/国家癌症研究所提供)

她的主治医生Laetsch博士将她的肿瘤组织切片送到权威的检测公司进行基因检测,发现Briana的癌症有TRK融合,这意味着新药可能会有所帮助。

Briana参加了larotrectinib的1期临床试验,并开始每天两次服用该药物。几周之内,她的腹部疼痛和肿胀消失,扫描显示她的肿瘤显着缩小。

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IMAGE: BRIANA AYALA,和她的肿瘤医生TED LAETSCH博士。LAETSCH博士将BRIANA的肿瘤进行了TRK融合检测,然后用LAROTRECTINIB成功治疗了她。

将近两年后,Briana又回到了学校,和她的狗Goofy和家里的七只长尾鹦鹉一起玩耍。她也能够拿起她的素描垫和她对纽约市时尚生涯的梦想。

“这些是我们用拉罗替尼所看到的令人惊异的反应,”Laetsch博士说,“这就是我为什么如此兴奋的原因。”

老少通吃、17种癌症有效率高达75%!

LOXO-101是第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药,也是第一个获得FDA突破性治疗指定的癌症药物!

Larotrectinib已被证明在不限年龄和肿瘤类型的Trk融合癌症患者中,具有持久的抗肿瘤作用和良好的耐受性,副作用很小。

此前新英格兰医学杂志公布的数据为larotrectinib同时进行的三项安全性和有效性研究,包括成人I期研究,儿童I-II期研究,以及青少年和成人II期研究(NCT02122913,NCT02637687和NCT02576431)。主要研究人员为MD安德森的David Hong博士和纪念斯隆卡瑟琳癌症研究院的David Hyman博士。

实验设计:

共有55名患者,年龄从4个月到76岁不等,包括阑尾癌,乳腺癌,胆管癌,结直肠癌,胃肠道间质瘤(GIST),婴儿纤维肉瘤,肺癌,黑色素瘤,胰腺癌,甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者都是通过检测确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合,之前进行过治疗。主要研究终点为总响应率。

实验结果:

根据研究者的评估,总体有效率为75%。在1年时,71%的患者持续响应,55%的患者无进展。尚未达到中位持续时间和无进展生存期。平均随访9.4个月,86%的患者(44例患者中有38例)正在继续治疗或接受了旨在治愈的手术。

确认的反应数据可用的入选患者(n = 50)

所有入选患者(n = 55)*

客观回应率

(ORR = PR + CR)

76%

78%

部分回应(PR)

64%

65%*

完全回应(CR)

12%

13%*

疾病稳定

12%

11%

疾病进展

12%

11%

研究结果表明,对于TRK融合阳性的癌症患者,larotrectinib是一种潜在强大的新型治疗方法,患者可长期使用。

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上面这张图叫“瀑布图”,每一种颜色代表了不同肿瘤组织来源。一共有10多种,包括常见的甲状腺癌,结直肠癌,肺癌,也包括很罕见的婴儿纤维肉瘤。这个柱状图可以很直观显示药在每位患者上的疗效。大家可以看出,用药后,高达78%患者的肿瘤显著缩小(>30%),更有两位患者的肿瘤(标记#)临床上完全消失!

令人振奋的数据不止这一点,接着往下看:

肉瘤

41岁女性,未分化肉瘤。

接受治疗前,患者的肿瘤细胞已经广泛转移到肺部,很快要填满肺部了。患者开始接受LOXO-101 100mg BID治疗,迅速解决呼吸困难和低氧血症。

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治疗前 治疗3周期第1天 治疗13周期第1天

两个周期后,大部分肿瘤消失,十二个周期后,肿瘤组织几乎完全消失!

儿童纤维肉瘤

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这是一种儿童中最常见的软组织肉瘤,常规的治疗方式为手术和化疗,预后极差,并且极易复发。

一个16个月的纤维肉瘤的婴儿,先前接受过3次手术和化疗,经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变,于是开始接受LOXO-101 100mg BID /成人当量剂量的液体制剂治疗,三周期后MRI显示肿瘤体积减少90%!

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治疗前 治疗第二周期 治疗第三周期

胃肠间质瘤(GIST)

55岁男性GIST,伊马替尼,舒尼替尼,索拉非尼,尼洛替尼和瑞戈非尼治疗后进展,基因检测后发现了这个幸运的突变,ETV6-NTRK3融合,于是接受LOXO-101150mg BID治疗,9周期后奇迹出现,肿瘤明显缩小,目前正在接受第10周期治疗。

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乳腺癌

这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗,无奈最后肿瘤还是复发了,情况很严重;但是,非常幸运的是,她通过基因检测发现了ETV6-NTRK3融合,使用了LOXO-101治疗20天之后,裸露的肿瘤几乎消失了,这就是我们所说疗效的“了不起”。

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关于这款药的更多的神奇案例我们不在此一一介绍了,让我们共同期待它快快上市,造福万民吧!

什么时间上市?

2017年12月底,LOXO-101已经开始向美国FDA提交上市申请,用于治疗带有NTRK融合基因的成人或儿童实体瘤患者,根据“处方药使用者费用法”(PDUFA),FDA已经将目标批准日期设定为2018年11月26日 届时Rossy将会在第一时间跟踪报导,上市后,患者就可以通过全球肿瘤医生网医学部咨询购药流程了。

哪些患者适合使用LOXO-101

这个靶向药不仅疗效显著,还是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效!这也这个药品这么吸引眼球的原因。

通常靶向药的使用是局限于某种器官类型的,比如EGFR靶向药易瑞沙主要治疗肺癌,HER2靶向药赫赛汀主要治疗乳腺癌。

那为什么LOXO-101能治疗这么多种不同肿瘤?

因为虽然这些肿瘤来源不同,表面看起来千差万别,但从分子生物学角度来看,其实它们很类似,因为都有一个共同特点:携带TRK融合基因突变,而且依赖这个突变基因提供生长信号。

正因为它们本质都依赖TRK基因,才会都对TRK靶向药物产生积极响应。

肿瘤分类方式正在发生革命性变化。我们不再仅按照组织来源分类,基因突变类型等信息也非常重要。

最近,PD1免疫药物刚被批准用于MSI-H分子类型的各种肿瘤,成为第一个“广谱免疫药物”。但是,LOXO-101很有可能后来者居上,应该会是第一个上市的“广谱靶向药物”。

这两个例子都证明,有些时候使用基因分型,比按照肿瘤组织分型更好,更能指导临床治疗,到达最佳效果。因此,只要你经过基因检测,存在

NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合,理论上都是适合的!

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参考资料:

https://ir.loxooncology.com/press-releases/fda-accepts-larotrectinib-new-drug-application-and-grants-priority-review

http://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(18)30119-0/references

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1714448?query=featured_home

https://www.mdanderson.org/newsroom/2018/02/kinase-inhibitor-larotrectinib-shows-durable-anti-tumor-abilities-in-unique-cancer-diagnoses.html

https://www.fda.gov/downloads/AdvisoryCommittees/CommitteesMeetingMaterials/Drugs/OncologicDrugsAdvisoryCommittee/UCM516803.pdf

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02576431?cond=Larotrectinib&rank=1&show_locs=Y#locn

https://meetinglibrary.asco.org/record/144598/abstract

file:///C:/Users/admin/Downloads/Targeting%20NTRK%20fusion%20in%20non-small%20cell%20lung%20cancer_%20rationale%20and%20clinical%20evidence.pdf

https://www.loxooncology.com/docs/press-releases/Loxo_ASCO_Data_Release_Embargoed_FINAL.pdf

https://www.loxooncology.com/docs/presentations/po.17_.00034_.pdf


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  • 幕内雅敏 教授

    IASGO(国际外科、消化科、肿瘤科医师协会)主席

    日本外科学会会长

    日本红十字会总医院院长

    擅长:肝胆疾病、肝胆胰移植

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