在韩剧里我们常见主角患上
白血病，现在很多人患癌都考虑出国治疗，作为一个医疗水平较高的美国，自然也是经常被考虑的地方，较近美国这块宣布FDA已授予白血病肿瘤新药quizartinib突破性治疗方法认定。具体怎么回事呢？赶紧来看看吧：
AML是一种恶性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。美国今年预计将有超过19000名新确诊患者，以及超过10000个AML死亡案例。2005-2011年的调查结果显示，AML患者的5年生存率只有26%，在所有白血病类型中是较低的。FLT3基因突变是AML患者中较常见的遗传变异，而FLT3-ITD是发生率较高的FLT3基因突变，大约四分之一的AML患者携带这种突变。与没有携带这种突变的患者相比，带有FLT3-ITD突变的患者其预后更差，癌症复发几率更高，且复发后死亡风险更大。这些患者即便接受造血干细胞移植（HSCT），治疗后的癌症复发几率仍比没有携带这种突变的患者高。目前，还未有针对这一疾病的治疗方法获批。因此，本次突破性治疗方法认定有望为FLT3-ITD患者带来新的希望。
本次斩获突破性治疗方法认定的quizartinib是靠前三共公司开发的口服FLT3抑制剂。此次突破性治疗方法认定的批准是基于quizartinib的关键3期临床试验QuANTUM-R的良好结果，该试验数据已于2018年6月在欧洲血液学会第23届大会上公布。QuANTUM-R是一项关键的全球性、开放标签、随机3期研究，其试验结果显示，口服特异性FLT3抑制剂quizartinib单一治疗方法与化疗相比，延长了复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病患者的总生存期。QuANTUM-R显示出的不受威胁性与quizartinib的临床开发项目一致。
“近几十年来，针对FLT3-ITD突变的复发性/难治性AML治疗方法的发展缓慢且有限。FLT3-ITD急性骨髓性白血病是一种极具侵袭性且预后不良的白血病。Quizartinib是靠前个与化疗相比，能有效延长FLT3-ITD突变的复发性/难治性AML患者总生存期的口服特异性FLT3抑制剂，”靠前三共公司副总裁兼肿瘤研发部AML部负责人Arnaud Lesegretain先生表示：“我们对于此次突破性治疗方法认定获得批准表示十分激动，并期待与FDA紧密合作，为患者尽快带来更多的治疗方法选择。”
除了突破性治疗方法认定，quizartinib针对复发性/难治性AML治疗方法还获得了FDA的快速通道资格，以及FDA与欧洲药品管理局（EMA）颁发的针对AML的孤儿药资格。Quizartinib还处于研发阶段，并未在任何国家受到批准，不受威胁性与耐受性还有待认证。但本次批准有望加速该药的发展，实为患者们的一大喜讯。
厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线进行咨询！
本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。
上一篇：暖心！FDA十年来初次批准新药治疗痛经！
下一篇：美国肾上腺肿瘤新药：Azedra作为初款已被FDA批准
全球服务热线：400-086-8008
全球咨询服务热线
