IDHIFA（enasidenib）是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）酶的小分子抑制剂，其通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。
 
IDHIFA专门用于治疗经FDA批准的检测检测到的具有异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。
 
IDHIFA作为口服给药的片剂提供。IDHIFA的介绍起始剂量为100mg，每天口服一次，含有或不含食物，直到疾病进展或不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，治疗至少6个月以允许临床反应的时间。


 
不要分裂或粉碎IDHIFA平板电脑。
 
每天口服大量IDHIFA片剂。如果IDHIFA的剂量在通常的时候被呕吐，丢失或不服用，则在同一日尽快施用该剂量，并在第二天返回到正常的进程。
 
临床结果
 
FDA批准
 
IDHIFA的FDA批准是基于199例复发性或难治性AML患者的单臂试验，其具有由实时IDH2测定法检测到的IDH2突变。该试验测量了治疗后无完全恢复疾病和完全恢复血液计数（完全缓解或CR）的患者的百分比，以及治疗后没有疾病和部分恢复血液计数的患者（完全缓解部分血液学恢复或CRh）。至少六个月的治疗，19％的患者经历CR中位数为8.2个月，4％的患者出现CRh中位数为9.6个月。在研究开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157名患者中，有34％的患者在用IDHIFA治疗后不再需要输血。
 
副作用
 
与使用IDHIFA相关的不良影响可能包括但不限于以下内容：
恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高、食欲降低
IDHIFA药物标签带有黑盒警告，称为分化综合征的不良反应可能发生，如果不进行治疗可能致命。
 
行动机制
 
IDHIFA（enasidenib）是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）酶的小分子抑制剂。Enasidenib靶向突变体IDH2变体R140Q，R172S和R172K，其体外浓度比野生型酶低约40倍。通过enasidenib抑制突变体IDH2酶导致在IDH2突变AML的小鼠异种移植模型中体外和体内诱导的2-羟基戊二酸（2-HG）水平降低并诱导骨髓分化。在具有突变的IDH2的AML患者的血液样品中，恩西地平降低了2-HG水平，降低了细胞计数并增加了成熟骨髓细胞的百分比。

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