帕金森是一种老年人患病概率很高的病症，与
癫痫不同的是，帕金森是静止震颤，有时还伴有抑郁。帕金森目前只能依靠药物治疗，效果并不怎么理想，无法根治，只能延缓病情。近日，美国约翰斯·霍普金斯大学研究人员开发出了一种名为 NLY01 的实验性药物，并依靠实验，证明了在小鼠身上，该药阻断了
帕金森病标志性脑细胞降解，减缓了病情以及恶化。该研究报告发表在《Nature》上，让我们一起来了解一下吧。
“如果这一实验性药物能在临床试验中取得成功，它能成为直接针对帕金森病进展的首要治疗方法之一。”约翰斯·霍普金斯大学医学院细胞工程研究所主任、神经学教授 Ted Dawson 表示，今年该药有望进入临床试验。
据研究人员介绍，NLY01 通过结合某些细胞表面上所谓的胰高血糖素样蛋白 - 1 受体发挥作用。虽然过去的动物研究表明这类药物具有神经保护潜力，但当时并未能说明其在大脑中如何起作用。
为了弄清楚该问题，Dawson 和他的团队在人脑的星形胶质细胞、小胶质细胞和神经元等三种主要细胞类型上检测了 NLY01。他们发现，小胶质细胞具有较多的 NLY01 结合位点，其结合位点数量比其他细胞类型高两倍，而与未患病者相比，帕金森病患者中的该结合位点数量要高 10 倍。
为此，Dawson 团队在用实验室生长的人类脑细胞进行的初步实验中，用 NLY01 处理人类小胶质细胞，发现其能够关闭激活信号。当健康的星形胶质细胞与处理过的小胶质细胞结合后，前者不会转化为具有破坏性的被激活的星形胶质细胞并一直保持为健康的神经保护细胞。
在随后的实验中，Dawson 团队为小鼠注射了α突触核蛋白并用 NLY01 处理了其中的 10 只小鼠。他们发现被注射了α突触核蛋白但未获 NLY01 处理的小鼠在行为测试中显示出明显的运动神经元损伤。而用 NLY01 处理的小鼠则保持了正常的身体机能，并且没有多巴胺神经元的损失，表明该药物能够阻止帕金森病的发展。
在另一个实验中，Dawson 研究团队使用基因工程改造的小鼠来自然地产生更多的人类α突触核蛋白。在正常情况下，这些转基因小鼠将在 387 天内死于该病。而通过使用 NLY01 来进行治疗，接受了该药治疗的 20 只小鼠的寿命被延长了超过 120 天。
经过进一步调查，Dawson 研究小组发现，用 NLY01 处理的小鼠的大脑几乎没有帕金森病的神经退行特征。“我们有理由期望 NLY01 能够在相对较短的时间内对帕金森病患者产生积极影响。”
小鼠的寿命不长，它的12天，相当于人类的几年？而得了帕金森的患者，又能因此增加多少年的寿命呢？这是一项伟大的研究，帕金森患者多数是老年人，几年的寿命对于他们来讲已经是奢望，而这项研究有可能把奢望变成现实。我们期待这项研究的后续情况。
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