白血病和淋巴瘤都属于血液系统的恶性肿瘤,是比较多发的癌种之一,而且多见于儿童,白血病和淋巴瘤患者占美国新确诊癌症患者总数的10%左右,死亡比例也是10%左右,可见这个病还是比较多发的。
90%的确诊的淋巴瘤属于非霍奇金淋巴瘤(NHL)中的一种。
两项CAR-T疗法已经被FDA批准用于治疗严重NHL患者,但是它们在生产方面的难度和昂贵的价格一定程度上限制了CAR-T疗法的推广。
虽然临床试验的目的是模拟真实世界的治疗状况,但是临床试验通常经过精心设计,特别是对像CAR-T这样的全新疗法。真实世界的结果不如临床试验并不令人意外。多种因素可能影响CAR-T疗法的疗效,比如对医护人员的训练可能不一致,接受疗法的患者可能比临床试验中的患者病情更为严重。对于CAR-T疗法来说,“我们还处在故事的第一章,我们证明了CAR-T疗法的效用并且让它们获得了FDA的批准。然而我们将需要组合疗法来获得更好的疗效,”Greenberger博士说。
新一代的CAR-T疗法正在进入临床期研究,这些CAR-T疗法试图解决第一代疗法中的缺陷,例如导致患者免疫系统过度激活的副作用。纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC)的研究人员将在ASH年会上公布他们研发的第二代CAR-T疗法治疗复发/难治性NHL的初步临床结果。这一CAR-T疗法在靶向CD19抗原的CAR-T细胞中加入了表达免疫检查点抑制剂的基因,将免疫检查点抑制剂和CAR-T疗法合二为一。
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