美国食品和药物管理局（FDA）批准了癌症具有特定遗传特征(生物标志物)的患者的治疗。这是该机构初次批准的基于共同生物标志物的癌症治疗，而不是肿瘤起源于身体的位置。

Keytruda(pembrolizumab)用于治疗已被鉴定为具有称为微卫星不稳定性高(MSI-H)或错配修复缺陷(dMMR)的生物标志物的不可切除或转移性实体瘤的成人和儿科患者。该指征涵盖实施肿瘤的患者，其在先前治疗后进展并且没有令人满意的替代治疗选择，并且在用某些化疗药物治疗后已进展的结肠直肠癌患者。

FDA的药物评估和研究中心的血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说：“这是癌症社区的重要前列。”FDA肿瘤学中心主任。“到目前为止，FDA已经根据癌症开始的身体(例如肺癌或乳腺癌)批准了癌症治疗。我们现在已经批准了一种基于肿瘤生物标志物的药物，而不考虑肿瘤的原始位置。

MSI-H和dMMR肿瘤含有影响细胞内DNA正确修复的异常。具有这些生物标志物的肿瘤较常见于结直肠癌，子宫内膜癌和胃肠癌，而且在乳腺癌，前列腺癌，膀胱癌，甲状腺腺癌和其他地方出现的癌症也较少见。大约5%的转移性结肠直肠癌患者有MSI-H或dMMR肿瘤。

Keytruda通过靶向称为PD-1/PD-L1的细胞途径(在身体的免疫细胞和一些癌细胞上发现的蛋白质)起作用。通过阻止这一途径，Keytruda可能有助于身体的免疫系统与癌细胞相抗衡。FDA以前批准了Keytruda用于治疗某些转移性黑色素瘤，转移性非小细胞肺癌，复发性或转移性头颈部癌，难治性经典霍奇金淋巴瘤和尿路上皮癌的患者。

Keytruda已被批准使用加速认可途径进行这种新的适应症，根据该途径，FDA可能会批准药物用于未满足医疗需求的严重情况，并且药物显示具有可能预测患者临床益处的某些效果。需要进一步研究来验证和描述Keytruda的预期临床益处，并且赞助者目前正在对另外的MSI-H或dMMR肿瘤患者进行这些研究。

在五个不受控制的单臂临床试验之一的MST-H或dMMR实体瘤患者中研究了Keytruda对该指征的不受威胁性和有效性。在一些试验中，患者被要求具有MSI-H或dMMR癌症，而在其他试验中，通过在治疗开始后测试肿瘤样本，将亚组患者鉴定为具有MSI-H或dMMR癌症。在这五项临床试验中，149名患者中共鉴定了15种癌症。较常见的癌症是结肠直肠癌，子宫内膜癌和其他胃肠癌。Keytruda对这种适应症的综述是基于患者的肿瘤完全或部分收缩(总体反应率)和多长时间(反应的耐久性)的百分比。在接受Keytruda试验的149名患者中，39人。6%的人有完全或部分的反应。对于78%的患者，反应持续了六个月或更长时间。

Keytruda的常见副作用包括疲劳，瘙痒皮肤(瘙痒)，腹泻，食欲不振，皮疹，发烧(发热)，咳嗽，呼吸困难(呼吸困难)，肌肉骨骼疼痛，便秘和恶心。Keytruda可引起严重的免疫介导的副作用，包括肺部炎症(肺炎)，结肠炎(结肠炎)，肝脏(肝炎)，内分泌腺(内分泌腺病)和肾脏(肾炎)等。使用Keytruda后，与异体造血干细胞移植相关的并发症和死亡发生。

患有严重或危及生命的输液相关反应的患者应停止服用Keytruda。怀孕或母乳喂养的妇女不应该服用关键传染病，因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生儿。Keytruda对MSI-H中枢神经系统癌症儿科患者的不受威胁性和有效性尚未确定。

FDA批准了该申请优先审查指定，根据该指定，FDA的目标是在六个月内对申请采取行动，该机构确定该药物经批准后将显着改善治疗，诊断或预防严重的不受威胁性或有效性条件。

美国食品和药物管理局(FDA)是美国卫生与人类服务部的一个机构，通过确保人类和兽药，疫苗和其他人类生物制品以及医疗器械的不受威胁性，有效性和不受威胁性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应，化妆品，膳食补充剂，发出电子辐射的产品和烟草制品的不受威胁和保障。

原文链接：https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm560167.htm

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