hATTR多发性神经病新药是一种发生在26-80岁的人身上的神经性疾病，女性比男性高发，患者往往会四肢乏力，肌肉萎缩，到了后期甚至会瘫痪，并且伴随着内分泌异常，皮肤出现变化。目前主要治疗方法是手术，放疗和化疗，没有合适的药物。


10月5日，Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者的多发性神经病（polyneuropathy）。


目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病。Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。

 

数据显示，与安慰剂组相比，Tegsedi治疗组在共同主要终点神经功能和生活质量方面经历了早期、持续、非常显著的获益。此外，Tegsedi治疗组有相当多的患者在2个共同主要终点评测的疾病症状方面相对基线表现出改善。Tegsedi显示的临床益处与甲状腺素（TTR）蛋白的大量降低有关，这是hATTR淀粉样变性的内在病因。该研究的详细数据已于本月初发表于国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）：Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis

需要注意的是，Tegsedi与血小板减少症和肾小球肾炎风险相关，需要加强监测以支持对这些风险的早期识别和管理。在临床研究中，Tegsedi治疗期间较常观察到的不良事件为注射部位反应，Tegsedi治疗组其他较常见的不良事件（≥10%）包括：恶心、贫血、头痛、发热、周围水肿、寒战、呕吐、血小板减少症和血小板计数下降。

hATTR是一种罕见的进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病，是由于TTR淀粉样蛋白异常形成和聚集并沉积在全身多个器官和组织，包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。在这些组织和器官中，TTR淀粉样沉积物的逐渐积累会导致感觉、运动和自主神经功能障碍，常常对患者生活的多个方面有致衰性作用。hATTR患者常表现混合表型，并经历多发性神经病和心肌病的重叠症状。伴发多发性神经病症状的hATTP患者分为3个阶段：第1阶段患者不需要步行辅助，第2阶段患者需要步行辅助，第3阶段患者依赖轮椅。

较终，hATTR会在症状发作的3-15年内导致死亡。目前，hATTR患者的治疗选择非常有限，还没有疾病修饰药物获批。据估计，在全球范围内，大约有5万例hATTR淀粉样变性患者。

Tegsedi是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可抑制TTR蛋白（包括突变型和野生型）的生成。在临床研究中，该药治疗大大降低了TTR蛋白水平。且在治疗hATTR方面具有良好的效益风险，患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善，并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。


看了上面的介绍，相信大家对这款美国FDA批准的hATTR多发性神经病新药Onpattro已经有了一个全方位的了解了，其实小编本来对hATTR多发性神经病也是一头雾水，这真的是一个很罕见的疾病了，不过Onpattro成功填补了这个空缺，给不幸患上hATTR多发性神经病的患者，带来了一份幸运。

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