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上皮样肉瘤(ES)治疗药物EZH2抑制剂Tazverik获批,延长缓解率

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-01-11  作者:厚朴方舟  

上皮样肉瘤(ES)是一种罕见的高-级别、高侵袭性的软组织恶性肿瘤,约占所有软组织肉瘤的1%。2020年1月,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准表观遗传学药物Tazverik(tazemetostat),用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤(ES)儿科和成人患者,这是美国FDA批准的初个也是仅有的一个专门针对上皮样肉瘤患者的治疗方法,是上皮样肉瘤治疗的里程碑事件。

上皮样肉瘤治疗药物

▲图源:cancerhealth

上皮样肉瘤治疗药物Tazverik

Tazverik作为一种口服、首创EZH2抑制剂,在2020年1月,获得美国FDA加速批准Tazverik用于治疗16岁及以上、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤(ES)儿科和成人患者,成为初个、仅有的获批的EZH2抑制剂,并被FDA指定为孤儿药。

此次加速批准,基于一项II期临床试验中的总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)数据,此次研究是一项在转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者中进行的关键性2期临床试验,受试者存在INI1蛋白表达缺失,接受Tazverik口服给药。研究结果显示,在接受治疗的总共62例患者中,总缓解率(ORR)为15%,1.6%的患者达到完全缓解,13%的患者达到部分缓解

上皮样肉瘤治疗药物

▲临床试验结果(图源:ahdbonline)

Tazverik的活性药物成分tazemetostat是一种口服、强效、首创(first-in-class)、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶,如被异常激活,将导致控制细胞增殖的基因失调,从而可引起非霍奇金淋巴瘤(NHL)及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中,tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。

Tazverik治疗滤泡性淋巴瘤效果显著

除了上皮样肉瘤,Tazverik还对具有EZH2激活基因突变的复发性/难治性滤泡性淋巴瘤患者显现出良好的效果,2020年06月美国FDA批准EZH2抑制剂Tazverik(tazemetostat)扩大适应症,治疗既往接受过至少2种系统治疗的反复/难治性(R / R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者,以及无满意替代治疗选择的R / R FL成人患者。此次获批是基于Tazverik在一项多中心临床试验中两个开放标签,单臂患者体内的实验结果。研究结果显示,在携带EZH2突变,并至少接受过2种前期治疗的42名FL患者中,总缓解率(ORR)达到69%,完全缓解率为12%,部分缓解率为57%;中位持续持续时间(DOR)为10.9个月。在EZH2野生型患者中,ORR为34%,完全缓解率为4%,部分缓解率为30%,中位DOR为13个月

上皮样肉瘤治疗药物

▲图源:biospace

短短一年时间,Tazverik就已获得了美国FDA两次批准,成为上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤的重要治疗药物。目前,研究人员正开发Tazverik用于多种类型的血液系统恶性肿瘤和基因定义的实体肿瘤,Tazverik将有望为更多的肿瘤患者带去新方向。如希望了解更多有关Tazverik或上皮样肉瘤治疗的内容,可以通过热线电话400-086-8008与我们联系。

参考来源:

[1] Tazverik (Tazemetostat) First FDA-Approved Treatment Specifically for Patients with Epithelioid Sarcoma

http://www.ahdbonline.com/issues/2020/august-2020-vol-13-payers-guide/3053-tazverik-tazemetostat-first-fda-approved-treatment-specifically-for-patients-with-epithelioid-sarcoma

[2] Epizyme’s Tazverik Picks Up Its Second FDA Approval of 2020

https://www.biospace.com/article/epizyme-s-tazverik-picks-up-second-fda-approval-of-2020/


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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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