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减慢身体被冻住的速度:实验性ALS药物有望减缓渐冻症患者疾病进展

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2020-11-16  作者:厚朴方舟  浏览次数:141次

近年来逐渐被公众熟知的渐冻症,又被称为肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。这是一种致死性进行性神经系统疾病。大多数渐冻症患者通常在症状首次出现后的3-5年内死于呼吸衰竭。目前,尚无治愈渐冻症的方法,也没有有效的方法来阻止或逆转疾病的进展。

渐冻症

日前,《新英格兰医学杂志》报道了一项美国麻省总医院参与的临床研究,结果显示AMX0035(苯基丁酸钠和牛磺二醇的口服共制剂)在治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)中显示出令人鼓舞的疗效和安全性。

此前在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和其他神经退行性疾病的实验模型中,苯基丁酸钠和牛磺糖二醇(也称为牛磺去氧胆酸)已被证明可减少神经元死亡。在ALS患者的临床试验中已经测试了每种药物的安全性。

在这项为期24周的CENTAUR 2期试验中,研究者招募了在过去18个月内出现症状的新确诊的ALS患者。71%的参与者在试验进入时或之前使用了利鲁唑,34%的患者使用依达拉奉,28%的患者使用了两种治疗药物。

主要结局指标是24周内修订肌萎缩性侧索硬化症功能评分量表(ALSFRS-R;范围0-48,分数越高表示功能越好)的总得分下降率。次要结局直播包括等长肌力下降率、血浆磷酸化轴突神经丝H亚单位水平和缓慢肺活量;死亡、气管造口或永久性通气时间;死亡、气管造口或永久性通气、住院时间。

试验结果显示,根据ALSFRS-R评分,在24周内,苯基丁酸钠-牛磺脲钠治疗组患者的功能下降比安慰剂慢。试验结束时,治疗组的平均ALSFRS-S评分为29.06,安慰剂组为26.73,相差2.33分。次要结果显示,AMX0035优于安慰剂,尽管在两组之间未达到统计学显着性,但仍具有数值上的优势。

为了评估苯丁酸钠-牛磺酚二醇钠对ALS患者的疗效和安全性,需要更长的和更大规模的试验。目前一项为期132周的开放标签扩展试验正在进行中。在三年的随访期内,起初被随机分配给AMX0035的试验参与者比最初被随机分配给安慰剂的参与者平均寿命长6.5个月。

关于美国麻省总医院Healey-ALS中心ALS平台试验

自1993年率先发现肌萎缩性侧索硬化症相关基因以来,美国麻省总医院一直走在国际ALS研究的前沿。借助当今可用的许多新工具和技术,这里的科学家正在积极地将ALS基础研究转化为新治疗方法。

麻省总医院ALS中心

如今麻省总医院Healey-ALS中心正与东北肌萎缩性侧索硬化症联盟合作,共同开发肌萎缩性侧索硬化症的平台试验,从根本上加速创新,以寻求治愈ALS的方法。像选择试验一样,平台试验测试多种药物,但所有药物都与一种普通安慰剂进行比较,并分别判断每种药物的疗效。

期待未来会出现可以有效缓解渐冻症疾病进展,甚至可以治愈该病的新疗法,为饱受渐冻症折磨的广大患者带来福音。

参考来源:

[1] Sabrina Paganoni, Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis, N Engl J Med. 2020

[2]https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1732

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