首页 > 美国看病 > 美国医学前沿 > 肌萎缩侧索硬化新药verdiperstat临床试验开启

肌萎缩侧索硬化新药verdiperstat临床试验开启

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2020-12-28  作者:厚朴方舟  

肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)是一种目前无法治好的持续进展性神经变性疾病,可导致肌无力、残疾和死亡,俗称“渐冻症”。近日,美国FDA批准了verdiperstat治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的创新性临床试验,并积极招募患者,verdiperstat有望成为治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的新型药物。

verdiperstat治疗肌萎缩性侧索硬化的临床试验

目前,美国FDA批准的三种治疗ALS(渐冻症)症状的药物是riluzole(利鲁唑)、nuedexta和Radicava(edaravone,依达拉奉静脉注射液),但是没有治好的方法。

目前,美国FDA已经批准在HEALEY ALS平台试验中试验性新药(IND)的应用,这是该类药物初次临床试验于肌萎缩性侧索硬化症(ALS),该临床试验的三种试验性治疗方法包括:大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan,髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat,CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。

肌萎缩侧索硬化症新药

▲图源:massgeneral

本次试验三项药物针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的初例试验,将在由麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心参与的东北ALS联盟(NEALS)的54个地点进行,研究小组将招募多达480名ALS参与者进行前三种实验性治疗。这项创新性的试验将大大加速ALS的药物开发并为ALS患者带来更多治疗希望。

肌萎缩侧索硬化症新药verdiperstat

verdiperstat是一种潜在开创的(first-in-class)、口服、脑渗透、不可逆的髓过氧化物酶(MPO)抑制剂。MPO是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。在美国和欧盟,verdiperstat均被授予了治疗多系统萎缩(MSA)的孤儿药资格。

多系统萎缩(MSA)是一种罕见的、快速进展的致命的神经退行性病变,从发病到死亡的平均时间是6-10年,2020年3月美国FDA已授予髓过氧化物酶(MPO)抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩(MSA)的快速通道资格(FTD),有望为多系统萎缩患者提供治疗新方向。

肌萎缩侧索硬化症新药

▲图源:biospace

在第1阶段和第2阶段临床试验中,约有250人参与了Verdiperstat临床试验。对多系统萎缩患者进行的IIa期研究的初步结果显示,治疗12周后,接受安慰剂的患者主要效果指标,恶化4.6分,而接受verdiperstat 300mg BID剂量和600mg BID剂量的患者仅分别显示出3.7分和2.6分的轻微下降。该项数据已证实,针对多系统萎缩患者的治疗,verdiperstat显现出良好的效果。此次美国FDA已授予髓过氧化物酶(MPO)抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩(MSA)的快速通道资格(FTD),将有助于加速verdiperstat的开发,成为初个旨在减缓多系统萎缩进展的治疗方法。

目前,正在进行评估Verdiperstat在多系统萎缩(MSA)中效果的3期临床试验,且作为HEALEY ALS平台试验的一部分,正在评估Verdiperstat在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)治疗中的效果,有望为肌萎缩性侧索硬化症患者提供治疗的新方向,目前该临床试验正在招募中。相比国内,美国开展了更多的临床试验,但由于信息不对称,很多患者并不知晓从而延误了理想的治疗时机,对于备受疾病困扰,希望参加临床试验获得更好的预后效果的朋友,可以拨打热线400-086-8008通过厚朴方舟了解更多详细的信息,评估自己是否适合参加临床试验。

参考来源:

[1] Biohaven's Verdiperstat Receives Fast Track Designation For The Treatment Of Multiple System Atrophy

https://www.biospace.com/article/releases/biohaven-s-verdiperstat-receives-fast-track-designation-for-the-treatment-of-multiple-system-atrophy/

[2] First Participants Enrolled in the Groundbreaking Trial Led by the Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General

https://www.massgeneral.org/news/press-release/first-participants-enrolled-in-groundbreaking-trial-als


厚朴方舟成立于2012年,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

本文由厚朴方舟编译,版权归厚朴方舟所有,转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网(www.hopenoah.com)"字样,对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者,本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇:慢性肝病MRI成像技术进展,不同检查方式用于不同肝病进程 下一篇:麻省总医院ALS三药临床试验进行中,有望改变渐冻症治疗格局

热门服务

  • 日本精密体检

    日本医疗体检综合服务平台

    高性价比的专业体检套餐

    了解详情

  • 远程视频会诊

    足不出户与国际医学专家沟通

    新型用药方案和治疗方案

    了解详情

  • 海外就医安排

    专业的一站式海外就医服务

    国外专家预约、落地安排

    了解详情

推荐阅读

美国权威医学专家

Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

美国医院排名

美国丹娜法伯癌症研究所

US News评论为儿童肿瘤治疗全美排名前列医院

波士顿儿童医院

儿童常见疾病美国综合排名权威

美国麻省总医院

《美国新闻和世界报道》评为三大美国优质医院之一

全球咨询服务热线

400-086-8008

English | 微信端

互联网药品信息服务资格证书编号:(京)·非经营性·2015·0179
厚朴方舟健康管理(北京)有限公司 版权所有 www.hopenoah.com 京ICP备15061794号 京公网安备 11010502027115号