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麻省总医院ALS三药临床试验进行中,有望改变渐冻症治疗格局

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-01-29  作者:厚朴方舟  

因“冰桶挑战”而被大众知晓的渐冻症,又被称为肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。渐冻症是一种进行性神经退行性疾病,可导致大脑和脊髓中控制语音,吞咽和四肢运动的神经元死亡。全球估计有500,000人受到渐冻症的困扰。渐冻症患者在当前已获批的渐冻症药物治疗中的获益有限,因此迫切需要可以改变这一致命性疾病进程的新治疗方法。

渐冻症als

图源:摄图网

不久前美国FDA已经批准在麻省总医院HEALEY ALS平台试验中开启三种试验性新药(IND)治疗方案,这是初次对肌萎缩性侧索硬化症进行此类试验,试验药物包括:大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan,髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat,CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。

渐冻症临床试验

图源:美国临床试验注册中心

麻省总医院HEALEY ALS平台试验是一项多中心,多方案临床试验,用于评估治疗渐冻症的研究药物的安全性和有效性。

三个治疗方案的主要和次要研究目标(时间范围:24周)

主要目的

疾病进展:通过ALS功能评定量表修订版(ALSFRS-R)衡量的疾病严重程度随时间的变化。每种功能的评分从4(正常)到0(无能力),高总分为48,低总分为0。得分越高,表明患者身体功能越好。

次要目的

1. 呼吸功能:通过缓慢肺活量(SVC)测量的呼吸功能随时间的变化

2. 肌肉力量:使用手持式测功机(HHD)等距测量的肌肉力量随时间的变化。

3. 生存:组间发生率比较

关于三种渐冻症研究性药物

Zilucoplan

Zilucoplan是一种研究性大环肽类补体C5新型抑制剂,目前正被开发用于治疗全身型重症肌无力(gMG),免疫介导的坏死性肌病(IMNM),肌萎缩性侧索硬化(ALS)以及其他罕见的、基于组织的补体介导性疾病。

Verdiperstat

Verdiperstat是一种潜在开创的(first-in-class)、口服、脑渗透、不可逆的髓过氧化物酶(MPO)抑制剂。MPO是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。在美国和欧盟,Verdiperstat均被授予了治疗多系统萎缩(MSA)的孤儿药资格。

CNM-Au8

CNM-Au8是一种新型的口服金纳米晶体混悬剂,它可以支持细胞内产生能量的生物反应,并帮助清除细胞代谢的破坏性副产品。CNM-Au8作为一种新型研究药物,被用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS),帕金森氏病和多发性硬化症(MS)的患者。临床前研究表明,CNM-Au8能够保护运动神经元免受严重损伤和死亡。美国FDA已于2019年7月授予CNM-Au8孤儿药地位,用于治疗ALS。

渐冻症试验平台

美国麻省总医院HEALEY ALS中心,图源:麻省总医院

平台试验方法是开发治疗方法的一种更有效的途径。麻省总医院HEALEY ALS平台试验将有望改变渐冻症治疗的格局。对于部分渐冻症患者来说,去美国参加临床试验也可能是一条希望之路。目前这三种研究性药物的临床试验仍在进行中。有意向参与该平台试验的渐冻症患者和家属,欢迎在线咨询医学顾问,了解更多临床试验相关信息和出国看病流程。


参考来源:

[1]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04414345?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=38

[2]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436497?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=39

[3]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436510?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=40

[4]https://www.massgeneral.org/neurology/als/news/2020-01-22-Healey-ALS-platform-trial-may-proceed

[5]https://alsnewstoday.com/cnm-au8/


厚朴方舟成立于2012年,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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