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阿尔茨海默病新药获批,时隔18年获批新疗法

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-06-09  作者:厚朴方舟  

阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)是老年期痴呆常见的一种类型,这是一种退行性脑疾病,可造成思维、记忆和独立性受损,导致患者过早死亡。多年来,阿尔茨海默病的治疗一直处于瓶颈期,自2003年以来便未曾获批过新药物。美国时间6月7日,美国FDA宣布加速审批治疗早期阿尔茨海默病(AD)患者的新药Aduhelm(Aducanumab,阿杜卡玛单抗)上市。这是18年来,FDA批准治疗AD的新方法,也是头款FDA批准的靶向AD潜在疾病机理的新方法。

阿尔茨海默病新药

▲图源:FDA

Aducanumab:从不可能到成功上市

虽然众所周知每一款药物的上市都要历经重重波澜,但是如Aducanumab这般,从看不到成功的希望,到上市成功的却并不多见。

2015年,研究人员开展了两项大规模临床三期试验,评估aducanumab治疗阿尔茨海默病的效果。但2019年3月,试验却因难以达到预期效果而终止

正当人们以为事情尘埃落定,aducanumab已经没戏的时候,结果180度惊天大逆转又不期而至。

2019年10月,研究人员宣布计划在第二年向FDA递交aducanumab的生物制品申请(BLA),治疗早期阿尔茨海默病(AD)患者。造成这种转折的原因是,研究人员在分析更大的数据集时发现,虽然在临床试验中,aducanumab的效果不明显,但是却能够改善阿尔茨海默病患者的认知能力

阿尔茨海默病治疗新药

▲图源:abcnews

事实上,在此次Aducanumab上市申请之后,由FDA组织的专家委员会中,几乎所有的专家都对aducanumab投出了反对票,认为没有充分证据证明这款药物治疗阿尔茨海默病的有效性。

但是FDA还是选择批准了Aducanumab的上市。

在此次批准声明中,FDA表示,他们仔细审评了临床试验结果,征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会的意见,也听取了患者群体的观点,确定有实质证据表明,Aducanumab可减少大脑中的β淀粉样斑块,且这些斑块的减少可合理预测患者的重要获益。FDA得出结论,Aducanumab对阿尔茨海默病患者的益处超过风险

但是FDA也要求研究人员在获得加速批准之后进行确认性临床试验,证明Aducanumab对阿尔茨海默病患者认知能力方面的临床益处。如果验证性试验未能证明预期的临床益处,FDA有可能撤销对这一药物的加速批准。

注:目前比较认可的阿尔茨海默病发病机制是β淀粉样蛋白(amyloid-β,Aβ) 的生成和清除失衡是神经元变性和痴呆发生的始动因素,异常水平的β-淀粉样蛋白在大脑神经元之间形成的斑块具有神经毒性,导致神经元变性。Aducanumab是一种可以与β淀粉样蛋白结合的人源化单克隆抗体,它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合,然后通过激活免疫系统,将大脑中的沉积蛋白清除。

阿尔茨海默病多种新治疗方法正在研发中

Aducanumab只是未来5-10年里有望造福患者的多个阿尔茨海默病药物中的头一个。

在2020年ClinicalTrials.gov网站上公布的阿尔茨海默病临床试验中,有29款处于3期临床试验的在研治疗方法,其中不仅包括如Aducanumab一样靶向淀粉样蛋白的药物,还包括神经突触可塑性和神经保护,炎症/感染/免疫力等多个新兴作用机制。

阿尔茨海默病新治疗方法

▲处于3期临床试验阶段的AD在研治疗方法具有多种不同的作用机制,图源:[5]

阿尔茨海默病治疗方法的研究也逐渐多元化。

时隔18年的获批,或许会激励整个阿尔茨海默病治疗领域,激发研究人员对创新治疗方法的投入,鼓励更大的创新。此次Aducanumab的获批,或许只是一个开始。未来,将会有更多阿尔茨海默病新药物面世,让更多患者受益。如希望了解更多阿尔茨海默病新药的信息,可拨打热线400-086-8008联系我们

参考来源:

[1] FDA’s Decision to Approve New Treatment for Alzheimer’s Disease

https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease

[2] Alzheimer's Association Welcomes FDA Approval of Aducanumab

https://www.alz.org/news/2021/alzheimers-association-fda-approval-aducanumab

[3] Alzheimer's Drug Discovery Foundation Statement on FDA Approval of Aducanumab

https://www.prnewswire.com/news-releases/alzheimers-drug-discovery-foundation-statement-on-fda-approval-of-aducanumab-301306963.html

[4] Alzheimer's disease drug development pipeline: 2020

https://alz-journals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/trc2.12050

[5] Cummings et al., (2020). Alzheimer’s disease drug development pipeline: 2020. Translational Research & Clinical Interventions. DOI: 10.1002/trc2.12050

[6] Mintun et al., (2021). Donanemab in Early Alzheimer’s Disease. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2100708

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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