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慢性髓系白血病新药获批,Scemblix使MMR翻倍

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2021-11-03  作者:厚朴方舟  

慢性髓系白血病(CML)是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤,临床数据显示,许多接受两种及以上酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的患者都可能出现耐药或对治疗不耐受,而目前尚未有指南明确慢性髓系白血病的三线治疗标准,需要更有效的三线药物治疗。近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准靶向抗癌药Scemblix(asciminib,ABL001),用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者。

慢性髓系白血病治疗

▲图源:globenewswire

Scemblix使主要分子学反应率(MMR)翻倍

Scemblix是美国FDA批准的头款与ABL1的肉豆蔻酰口袋(myristoyl pocket)结合的CML治疗方法,为对目前TKI治疗耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。

此次批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示,Scemblix与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比,在24周几乎让患者主要分子学反应率(MMR)翻倍;而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一(7%比25%)。

注:主要分子学反应率(MMR)是指白血病细胞的残留数量在千分之一以下

慢性髓性白血病新药:Scemblix

Scemblix是一种针对ABL1的变构抑制剂,它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋结合,抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同,因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。

此前,美国FDA已授予Scemblix快速通道资格(FTD)。2021年2月,FDA授予Scemblix 2个突破性药物资格(BTD):(1)用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+CML-CP)成人患者;(2)用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。

慢性髓系白血病治疗新药

▲Scemblix的作用机制,图源:参考来源[2]

慢性髓性白血病的治疗进展

慢性髓性白血病(CML)是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,占成人白血病的15%。目前以伊马替尼为代表的TKI已取代造血干细胞移植成为慢性髓性白血病患者一线方案

一代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)伊马替尼作为一线治疗药物使慢性髓性白血病患者的10年生存率达85%~90%,尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI一线治疗慢性髓性白血病能够获得更快更深的分子学反应,逐步成为慢性髓性白血病患者的一线治疗方案之一。三代TKI普纳替尼已获得FDA批准用于既往TKI治疗耐药或不耐受患者的治疗,尤其是合并T315I突变的患者。

目前愈来愈多的临床研究数据表明,TKI治疗获得持续的深度分子学反应(DMR)超过2年的患者,部分能够获得长期的无治疗缓解(treatment free remission, TFR)。

慢性髓系白血病治疗

▲慢性髓性白血病,图源:openeducationalberta

对于二线治疗进展的慢性髓性白血病患者,多采用二代、三代TKI治疗,但临床效果并不佳。此次Scemblix的获批为二线治疗失败的患者带来了新的治疗选择,进一步延长了慢性髓性白血病患者的生存期。

目前,研究人员正在开展新的临床试验评估Scemblix用于已接受多种治疗的慢性髓性白血病患者,以及联合其他TKI用于治疗新诊断的慢性髓性白血病患者,有望为更多患者带来新的希望。如希望了解更多慢性髓性白血病的治疗,可以拨打热线400-086-8008联系我们。

参考来源:

[1]FDA approves Novartis chromic myeloid leukemia drug Scemblix(asciminib)

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/215358s000Orig2lbl.pdf

[2] Hughes, et al. (2019). Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa1902328

[3] 慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(2020年版)


厚朴方舟2012年进入海外医疗领域,总部位于北京,建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团,初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要,请拨打免费热线400-086-8008进行咨询!

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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