昨日，美国食品和药物管理局FDA批准了Epidiolex（大麻二酚）[CBD]口服液用于治疗两岁及以上患儿严重癫痫发作即Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征。这是FDA批准的一种含有从大麻中提取的纯化药物，这也是FDA初次批准用于治疗Dravet综合征患者的药物。
 

 

Dravet综合征

Dravet 综合征（DS）是一种罕见的、严重的遗传性癫痫性脑病，出现在生命的一年，伴有频繁的发发热相关的癫痫（热性惊厥）。随后，其他类型的癫痫发作通常会出现，包括肌阵挛性发作（不随意肌肉痉挛）。

另外，可能会发生癫痫持续状态，这是一种可能危及生命并需要紧急医疗护理的持续癫痫发作状态。 Dravet综合征患儿通常在语言和运动技能上发育不良，多动症并且难以与其他人交流。

Lennox-Gastaut综合征

Lennox-Gastaut综合征（LGS），又名儿童期弥漫性慢棘-慢波(小发作变异型)癫痫性脑病，始于儿童时期。它的特点是多种类型的癫痫发作。Lennox-Gastaut综合征患者在幼儿时期（通常在3至5岁之间）就开始频繁发作。超过四分之三的患者具有强直性发作，会导致肌肉无法控制地收缩。

几乎所有患有Lennox-Gastaut综合征的儿童都会出现学习障碍和智力障碍。许多运动技能的发展也会延迟，例如坐立和爬行。大多数Lennox-Gastaut综合征患者需要日常生活活动的帮助。

Epidiolex口服液

CBD是大麻植物的化学成分，俗称大麻。然而，CBD不会导致来自四氢大麻酚（THC）的中毒或欣快。

大麻的主要精神活性成分是THC（而不是CBD）。

根据《管制物质法案》，CBD目前是附表I的物质，因为它是大麻植物的化学成分。为了支持这一应用，该公司进行了非临床和临床研究，以评估CBD的滥用潜力。

FDA通过美国卫生和公众服务部准备并传送一份医学和科学的分析报告，包括CBD等物质，并向美国药物管制管理局（DEA）提供有关CSA控制措施的建议。 DEA将需要做出调度确定。

美国FDA批准了这项申请的优先审查。Dravet综合征被授予为指定快速通道。Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的适应症都被授予孤儿药的称号。

试验结果

在三项随机，双盲，安慰剂对照的临床试验中研究了Epidiolex的有效性，该试验涉及516名患有Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征的患者。与安慰剂相比，Epidiolex与其他药物一起服用被证明了可有效降低癫痫发作的频率。

“这项批准提醒人们，推进合理评估大麻中活性成分的健康发展项目可能会引导重要的医疗治疗方法。而且，FDA承诺进行这种细致的科学研究和药物开发。“FDA专员Scott Gottlieb博士表示，”对药物不受威胁性和有效性进行的对照临床试验，以及通过FDA药物审批程序进行的仔细审查，是将大麻衍生治疗方法引入患者的较恰当方式。由于有足够和良好控制的临床研究支持这一批准，处方者可以对药物的统一强度和一致的交付有信心，以支持治疗这些复杂和严重癫痫综合征的患者所需的适当剂量。”

 

“我们将继续支持对大麻衍生产品的潜在医疗用途进行严格的科学研究，并与有兴趣为患者提供不受威胁有效的高质量产品的产品开发人员合作。但与此同时，当我们看到含有CBD的产品被非法销售时，我们将会采取行动，因为这些产品存在严重的、未经证实的医疗索赔。销售未经批准的产品，使用不确定的剂量和配方，可能使患者无法获得适当的，大家一致认为的治疗方法来治疗严重甚至致命的疾病。“FDA专员Scott Gottlieb博士说到。

Epidiolex副作用

Epidiolex治疗的患者在临床试验中较常见的副作用是：瞌睡，镇静和嗜睡;肝酶升高;食欲下降;腹泻;皮疹;疲劳，不适和虚弱;失眠，睡眠障碍和睡眠质量差;还有感染。

必须使用Epidiolex的患者需要用药指南，该指南描述了有关药物使用和风险的重要信息。与所有治疗癫痫的药物一样，较严重的风险包括自杀想法，企图自杀，焦虑感，新发生的或恶化的抑郁症，攻击和惊恐发作的想法。

Epidiolex也会引起肝损伤，一般情况较轻微，但会增加罕见但更严重损伤的可能性。更严重的肝损伤可引起恶心，呕吐，腹痛，疲劳，厌食，黄疸和/或黑尿。

”Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征患者难以控制的癫痫发作会对他们的生活质量产生深远的影响。”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士表示， “除了为Lennox-Gastaut患者提供另一种重要的治疗方案之外，初次批准专门用于Dravet患者的药物将为护理此类患者的治疗方法提供显著和必要的改进。”

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作者郭博士（厚朴方舟医学顾问）

早年在欧洲留学，获医学博士学位，而后东渡日本求学在国际闻名医学家佐藤博门下，获医学哲学博士学位。完成博士学业后，前往美国明尼苏达大学和美国权威M医院，做三年博士后研究 。

参考来源：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm611046.htm

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